对标单抗节点，基因治疗或正处于腾飞拐点！ / 开普饭

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

RNA干扰(RNA interference, RNAi)是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制.包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)在内的RNAi形式能够以一种序列特异性 ...

39岁的卡洛斯在自己临近不惑之年的时候,患上遗传性转甲状腺素淀粉样变性病(hATTR)--一种由转甲状腺素的蛋白质的错误折叠引起的罕见疾病.这种由基因引起的遗传病会导致患者器官功能损伤,并最终导致患者 ...

在即将过去的一周,全球技术又有了新动向: 试验患者一只眼睛失明,基因疗法公司Adverum股价下跌51% microRNA基因治疗进入临床研究阶段通用型CAR-NK药物IND获美国FDA批准 FDA ...

随着分子生物学技术的不断发展,基因突变和缺陷与疾病之间的关联性越来越被科学界所认识.从源头进行干预,抑制疾病相关基因,使其不能表达为病理性蛋白,这种基因水平进行的药物干预是众多基因治疗方法中的一种[1 ...

(报告出品方/作者:广发证券,孔令岩.罗佳荣) 核心观点: RNA 靶向药物有望成为继小分子药物.抗体药物之后的现代新药第三次浪潮.全球生物制药工业开始于 19 世纪末,先后经历小分子化合物.重组蛋 ...

2016年9月19日,FDA批准Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen),用于治疗外显子51跳跃型杜氏肌营养不良(DMA).Eteplirsen是一种 ...

核酸药物引发关注 mRNA疫苗的研发受到关注.发生COVID-19疫情之后,mRNA疫苗的开发受到较多关注.mRNA-1273是全球首个进入临床试验的新冠疫苗之一,从公布基因序列到制成首批样品仅花了2 ...

6月4日,Accent Therapeutics 与阿斯利康(AstraZeneca)宣布达成了一项价值多达 11 亿美元的合作,双方将合作开发靶向 RNA 修饰蛋白(RMPs)的转化疗法来治疗多种癌 ...

Alnylam与REGENERON达成在CNS及眼科领域开展RNAi治疗的合作协议合作展望所以接下来就看看除了靶向肝细胞的基因沉默,Alnylam在CNS和眼科领域的一些临床前的数据. 在寡核苷酸 ...

mRNA又称为信使RNA,是由DNA的一条链为模板转录而来,携带遗传信息,能指导蛋白质合成的一类单链核糖核酸.mRNA于20世纪60年代首次被科研人员发现,现在已成为备受瞩目的基础学科和应用研究领域. ...

对标单抗节点，基因治疗或正处于腾飞拐点！