CNS及眼部RNAi治疗进展
相关推荐
-
RNAi疗法:走出至暗时刻,全新时代已来
11月23号,FDA批准了lumasiran(Oxlumo)的上市申请,这是一种用于罕见遗传病原发性1型高草酸尿症(PH1)的RNA干扰(RNAi)疗法,也是FDA批准的第3款此类疗法.PH1患者肝脏 ...
-
基因沉默技术原理
基因沉默概述 RNA干扰(RNA Interference, RNAi)现象是一种进化上保守的抵御转基因或外来病毒侵犯的防御机制.将含有靶基因mRNA同源互补序列的RNA(Double strand ...
-
李龙承:RNA激活疗法,奔向星辰大海
中美瑞康 共同创始人 CEO 李龙承博士 李龙承,RNA激活领域的开创者. 2006年,与合作伙伴在PNAS杂志发表论文,全球首次揭示了人类细胞中存在小dsRNAs诱导转录激活的现象,并将该现象命名为 ...
-
下一个“千亿级”市场,「小核酸药物」产业有望迎来爆发?
导读 目前,Leqvio(inclisiran)正在接受美欧监管机构的审查,欧盟委员会(EC)预计将在2020年12月做出最终审查决定. inclisiran一旦通过审批,将成为第一个也是唯一一个针对 ...
-
外媒评 | RNAi疗法,2020年后的“单克隆抗体”?
生物技术史上又出现了另一个里程碑:世界上第一个RNAi基因沉默药物--Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro于8月10日获得批准.这使得2018年成为具有里程碑意义的一年. ...
-
全球RNA核酸治疗市场
作者:立立 授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...
-
RNAi干扰技术实验流程
RNA干扰(RNA interference, RNAi)是指在进化过程中高度保守的.由双链RNA诱发的.同源mRNA高效特异性降解的过程.RNAi大体分为两步,首先起始RNA(dsRNA或miRNA ...
-
AHP治疗药物首次提前获批,第二款RNAi疗法上市
图片来源:FDA官网 今日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了Givlaari用于治疗成人急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porpyria,AHP),这是继去年Onpattro(patis ...
-
2018十大RNA疗法公司,第一名不是Moderna?
2006年,斯坦福大学教授Andrew Z.Fire和麻省大学医学教授Craigc.Mello由于发现RNA干扰(RNA interference,RNAi)以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献, ...
-
瑞博生物梁子才:小核酸制药渐成现代制药的“第三次浪潮”
近日,小核酸领域头部公司 Alnylam Pharmaceuticals 宣布其 RNAi 新药(RNA interference,又称小核酸药物)Oxlumo(lumasiran)已获欧盟批准上市, ...
-
RNAi龙头Alnylam身价还在涨,乙肝会被RNAi攻破吗?
最近,全球RNAi头部企业Alnylam Pharmaceuticals的股价再创新高,峰值股价在2021年10月14日来到212美元的最高点,市值首次突破250亿美元. 回顾过去近20年,Alnyl ...
-
Alnylam公司第3款RNAi疗法获批!治疗1型原发性高草酸尿症
11月19日,Alnylam宣布其开发的RNAi疗法Oxlumo(lumasiran)获得EMA批准,用于治疗所有年龄人群1型原发性高草酸尿症(PH1).这是首个批准用于治疗PH1的药物,也是Alny ...