AHP治疗药物首次提前获批，第二款RNAi疗法上市 / 开普饭

11月23号,FDA批准了lumasiran(Oxlumo)的上市申请,这是一种用于罕见遗传病原发性1型高草酸尿症(PH1)的RNA干扰(RNAi)疗法,也是FDA批准的第3款此类疗法.PH1患者肝脏 ...

RNA干扰(RNA interference, RNAi)是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制.包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)在内的RNAi形式能够以一种序列特异性 ...

美国时间 4 月 13 日,黑石集团(NYSE:BX)和 RNAi 疗法药物开发领军企业 Alnylam(Nasdaq:ALNY)于双方官网联合发布消息称,双方已达成广泛的战略合作关系,在合作协议中, ...

在获得 FDA 优先审查一周后,6 月 7 日,RNAi 药物研发巨头 Alnylam Pharmaceuticals(NASDAQ:ALNY)公布了在研药物 lumasiran 的 3 期临床试验详 ...

导读目前,Leqvio(inclisiran)正在接受美欧监管机构的审查,欧盟委员会(EC)预计将在2020年12月做出最终审查决定. inclisiran一旦通过审批,将成为第一个也是唯一一个针对 ...

5月26日,Alnylam Pharmaceuticals宣布FDA已接受其在研RNA干扰(RNAi)药物lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)的上市申请,并授予了优先审评资格,PDUF ...

近日,动脉网获悉,黑石集团和美国生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals达成20亿巨额美元的战略融资合作,用以加速RNA干扰(RNA interference,以下简称RNAi)治疗 ...

11月20日,FDA批准Alnylam Pharmaceuticals公司Givlaari(givosiran)上市用于治疗患有急性肝卟啉症(AHP)的成年患者. Givosiran是一种皮下使用的N ...

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

11月19日,Alnylam宣布其开发的RNAi疗法Oxlumo(lumasiran)获得EMA批准,用于治疗所有年龄人群1型原发性高草酸尿症(PH1).这是首个批准用于治疗PH1的药物,也是Alny ...

2021年7月30日,国家药监局(NMPA)最新公示,药明巨诺申报的I类新药瑞基奥仑赛注射液(relma-cel)上市申请已进入:待审批.这意味着,这款靶向CD19的CAR-T产品有望于近期在中国获批 ...

RAS是1982年研究者们在人类膀胱癌细胞中第一个被发现的人类肿瘤基(oncogene),是人类癌症中最常出现突变致癌的基因,据公开资料显示,30%的肿瘤携带RAS变异,如果算上RAS调控因子和信号通 ...

7月30日,药明巨诺靶向CD19的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液(relma-cel)上市申请已完成生产现场核查,等待审批.继6月底复星凯特的益基利仑赛注射液(CD19 CAR-T)上市后,瑞基瑞基奥 ...

在经历过没有SUV车型的"煎熬"后,一汽大众在7月份迎来了旗下的第一款SUV车型探歌.截止到目前,对于探歌的市场表现可以说是有喜有忧,车快评认为还是能说得过去.喜的是8月份销量近万 ...

近日,免疫细胞治疗领域又传来喜讯,又一款CAR-T疗法获批上市了! 2月5日,美国FDA批准百时美施贵宝的CAR-T疗法Breyanzi上市,用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统疗法的复发或难治性大 ...

6 月 3 日,诺华制药宣布,国家药品监督管理局于 6 月 1 日批准诺欣妥®(沙库巴曲缬沙坦)用于治疗原发性高血压.作为诺欣妥®(沙库巴曲缬沙坦)继 2017 年心衰适应症上市之后在中国获批的第二个 ...

据估计,近三分之一的癌症死亡可归因于一种称为恶病质的消瘦综合征,这对患者及其家人来说可能是毁灭性的.恶病质(发音为 kuh-KEK-see-uh)的特点是骨骼肌质量急剧下降,通常伴有体重大幅下降,是一 ...

AHP治疗药物首次提前获批，第二款RNAi疗法上市