Nature子刊：RNA疗法中被困在胞内体中的少量RNA最终通过外泌体分泌出去进入其它细胞发挥作用 / 开普饭

基因沉默概述 RNA干扰(RNA Interference, RNAi)现象是一种进化上保守的抵御转基因或外来病毒侵犯的防御机制.将含有靶基因mRNA同源互补序列的RNA(Double strand ...

1987年底,Robert Malone进行了一项里程碑式的实验,他将多股信使RNA与脂肪滴混合在一起,发现加入其中的人体细胞吸收了mRNA,并产生蛋白质. 意识到这一发现可能在医学上具有深远的潜力后 ...

除了缩短开发时间和高效(至少对于COVID是这样的),将mRNA用于预防性和治疗性疫苗还有其他优势.第一是安全性特征,其中包括抗原通常仅表达几天,并且可以通过mRNA的设计进行调节.mRNA疫苗也比减 ...

最近批准的mRNA疫苗中,增强细胞内传递和内吞体逃逸已被证明是成功的递送策略.然而,仍有一些关键问题,比如需要进一步加强mRNA的易位效率.增加细胞靶向性和患者的依从性等. 易位效率和转染充分了解m ...

RNA干扰(RNAi)是有效沉默或抑制目标基因表达的过程,该过程通过双链RNA(dsRNA)使得目标基因相应的mRNA选择性失活来实现的.RNA干扰由转运到细胞细胞质中的双链RNA激活.沉默机制可导致 ...

11月23号,FDA批准了lumasiran(Oxlumo)的上市申请,这是一种用于罕见遗传病原发性1型高草酸尿症(PH1)的RNA干扰(RNAi)疗法,也是FDA批准的第3款此类疗法.PH1患者肝脏 ...

易点评越来越多被批准的核酸疗法用临床实践向人们证明,通过靶向其在体内的遗传信息来治疗疾病是拥有巨大潜力的.传统疗法产生的治疗效果通常比较短暂,因为它们针对的往往是蛋白质,而非根本的基因问题.相比之下 ...

在本次新冠疫苗军备竞赛中,新一代mRNA疫苗技术大放异彩,或许到目前大家对于mRNA新冠疫苗能够产生多大的市场规模还比较模糊,但可以初步断定的是:这个市场的规模大到你难以置信,如果还没察觉到mRNA技 ...

mRNA疫苗的作用原理? RNA的任务是在核糖体中将DNA翻译后合成蛋白. 人工合成的mRNA疫苗为核糖体提供病原体抗原的遗传信息,发布合成病原体抗原的构建指令.蛋白抗原合成后,激发机体的免疫系统识别 ...

第一部分 mRNA疫苗简介--发展.种类 mRNA疫苗的发展历史 mRNA是一种中间信使,通过各种途径传递到宿主细胞中后被翻译成抗原.二十多年来,RNA分子多次被应用于疾病治疗和研究,包括体外转录(I ...

前言疫苗是预防传染性疾病传播的最有效的公共卫生干预措施.成功的疫苗接种根除了许多威胁生命的疾病,如天花和脊髓灰质炎,世界卫生组织估计疫苗每年可防止200-300万人死于破伤风.百日咳.流感和麻疹.然 ...

"如今,头部的 mRNA 公司主要位于美国和德国,在亚洲创建一个可以应对该领域挑战的 mRNA 公司的机会很大." Flagship Pioneering 合伙人 David Be ...

mRNA递送系统性能的决定因素是多因素且相互作用的,包括:(1)它们递送到适当细胞并有效释放mRNA到细胞质翻译机制的效力或能力:(2)它们的佐剂性,可增强免疫应答:和(3)将注射部位过度炎症或全身分 ...

Nature子刊：RNA疗法中被困在胞内体中的少量RNA最终通过外泌体分泌出去进入其它细胞发挥作用