下一代罕见病基因疗法，砥砺前行 / 开普饭

今日,Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA批准其新药Crysvita(burosumab),成为首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症(XLH)的药物.XLH是 ...

一项 FDA 拒绝的消息让美国生物科技公司拜玛林制药(BioMarin)的股价在当日瞬间下跌 25%. 当地时间 8 月 18 日,FDA 拒绝了拜玛林可一次性治疗 A 型血友病的基因疗法 Rocta ...

图片来源:FDA官网今日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了Givlaari用于治疗成人急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porpyria,AHP),这是继去年Onpattro(patis ...

近日,动脉网获悉,黑石集团和美国生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals达成20亿巨额美元的战略融资合作,用以加速RNA干扰(RNA interference,以下简称RNAi)治疗 ...

已开发由13种拥有巨大市场潜力的药物资产组成的综合差异化产品. 本文为IPO早知道原创作者|Stone Jin 微信公众号|ipozaozhidao 据IPO早知道消息,北海康成制药有限公司( ...

近日,英国基因疗法新锐 Orchard Therapeutics 公司(下称"Orchard")宣布将旗下Strimvelis 基因疗法下架,同时调查该药物与一例淋巴 T 细胞白血 ...

2021年05月28日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐批准Skysona( ...

2021年07月22日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Skysona(elivaldogene autotemcel,Lenti-D ...

罕见病RNAi疗法!vutrisiran在国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!来源:本站原创 2021-06-30 23:55 ATTR-PN(图片来源:pfize ...

罗氏制药和Wave生命科学两家制药公司已经停止了基因靶向治疗亨廷顿病(Huntington's disease, HD)的临床试验,因为这些药物的表现令人失望. HD是一种影响认知.行为和运动的无法治 ...

6月29日早上8点30分,广东10期颊针沙龙在广东省中医院东区九楼会议室拉开帷幕,本次沙龙主题为"探讨颊针理论及交流治疗体会". 本次颊针沙龙由张琥老师主持.沙龙分享内容分别是:佛 ...

ATTR-PN(图片来源:pfizermed.at)2021年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司.近日,该公司在第3届欧洲ATTR淀粉样变性会议上 ...

来源:本站原创 2021-09-16 07:42 vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量! ATTR-PN(图片来源:pfize ...

下一代罕见病基因疗法，砥砺前行