罕见病RNAi疗法！vutrisiran在美国进入审查：3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病! / 开普饭

近日,动脉网获悉,黑石集团和美国生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals达成20亿巨额美元的战略融资合作,用以加速RNA干扰(RNA interference,以下简称RNAi)治疗 ...

导读目前,Leqvio(inclisiran)正在接受美欧监管机构的审查,欧盟委员会(EC)预计将在2020年12月做出最终审查决定. inclisiran一旦通过审批,将成为第一个也是唯一一个针对 ...

11月19日,Alnylam宣布其开发的RNAi疗法Oxlumo(lumasiran)获得EMA批准,用于治疗所有年龄人群1型原发性高草酸尿症(PH1).这是首个批准用于治疗PH1的药物,也是Alny ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

79岁男性,表现为灼热足(burning feet)15年.神经科查体提示踝反射消失,足部轻触觉.振动觉和热痛觉减退.神经传导检测提示腓肠神经运动反应消失,腓神经(0.6mV)和胫神经(0.3mV)运 ...

Alnylam与REGENERON达成在CNS及眼科领域开展RNAi治疗的合作协议合作展望所以接下来就看看除了靶向肝细胞的基因沉默,Alnylam在CNS和眼科领域的一些临床前的数据. 在寡核苷酸 ...

来源:Pexels 最近,行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称,美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的 ...

生物技术史上又出现了另一个里程碑:世界上第一个RNAi基因沉默药物--Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro于8月10日获得批准.这使得2018年成为具有里程碑意义的一年. ...

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

罕见病RNAi疗法！vutrisiran在美国进入审查：3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!