【医伴旅】罕见病RNAi新疗法！3个月一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病！ / 开普饭

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

作者:王奕琪[1] 单位:浙江省人民医院[1] 转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多发性周围神经病(Transthyretin familial amyloid polyneuropathy,TTR ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

罕见病RNAi疗法!vutrisiran在国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!来源:本站原创 2021-06-30 23:55 ATTR-PN(图片来源:pfize ...

5月7日,辉瑞宣布, FDA批准Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM). tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋 ...

近日,动脉网获悉,黑石集团和美国生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals达成20亿巨额美元的战略融资合作,用以加速RNA干扰(RNA interference,以下简称RNAi)治疗 ...

2021年07月16日讯 /生物谷BIOON/ --Vir Biotechnology公司近日宣布,评估VIR-2218与VIR-3434组合疗法治疗慢性乙肝病毒(HBV)感染者的2期MARCH(单抗 ...

ATTR-PN(图片来源:pfizermed.at)2021年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司.近日,该公司在第3届欧洲ATTR淀粉样变性会议上 ...

【医伴旅】罕见病RNAi新疗法！3个月一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病！