王奕琪:转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多发性周围神经病的诊断流程·365医学网 / 开普饭

本文刊于:中华心血管病杂志, 2021,49(4) : 314-317 作者:田庄张抒扬单位:中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院心内科摘要氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲 ...

罕见病RNAi疗法!vutrisiran在国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!来源:本站原创 2021-06-30 23:55 ATTR-PN(图片来源:pfize ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

5月7日,辉瑞宣布, FDA批准Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM). tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋 ...

作者|辛雨 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞中的疾病突变,若使用CRISPR来治疗遗传疾病患者,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割. 近日,英 ...

一名52岁女性,混合尿失禁和膀胱排空不完全,持续7个月. 图:轴脑(A).矢状颈椎(B)和矢状位胸椎后对比T1WI(C)显示脑干.小脑和脊髓弥漫性线状软脑膜强化.肾脏的轴向T2WI(D)显示双侧肾积水 ...

来源:Pexels 最近,行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称,美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

有些病少见,临床表现也缺乏特异性,但却很要命,比如转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病,自然病程仅3~5年.如何更好诊断,这种病有何特点? 近日,北京协和医院田庄.何山等通过对2000~2019年该院确诊的3 ...

科技日报记者刘霞来自美国Intellia Therapeutics和再生元公司的科学家在最新一期<新英格兰医学期刊(NEJM)上撰文称,治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR)的C ...

来源:浙大一院如果医生告诉你,身体里的基因有一半概率会罹患这种病四肢麻木.行走困难.肌肉萎缩,细胞间有层"淀粉"悄无声息搞事情,最终导致心力衰竭,还可能侵袭眼部.胃肠道.肾脏. ...

*仅供医学专业人士阅读参考有劳力性胸痛就是冠心病?这个疾病危害更严重! "老年男性,劳力性胸痛,高血压病史,体形肥胖,血脂异常--",仿佛是典型的冠心病案例,但患者的病程一波三折 ...

王奕琪:转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多发性周围神经病的诊断流程·365医学网