首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布！有望开启医学新时代 / 开普饭

来源:医药魔方 2021-09-21 13:04 近期,由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier(因在CRISPR方面开创性工作获得2020年诺贝尔化学奖)联合创 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

事件:2021年06月26日,国际顶尖医学期刊<新英格兰医学期刊>NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果.6名接受治疗的患者中,3名患 ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

每个工作日早晨丁香早读准时更新第一时间追踪医疗热点 FDA:增设心脏炎性疾病为辉瑞.Moderna 新冠疫苗副作用信息 6 月 25 日,美国食品和药物管理局宣布,在接种注意事项中,增加 ...

由于罕见疾病的发生几率很低,它们所能获得的研究资源非常有限,一些药厂基于经济利益的考量,对于投入罕见疾病的药品与食物研发.制造或引进也是缺乏兴趣,加上许多疾病的案例并不多,让这些疾病研究起来十分不易. ...

▎药明康德内容团队编辑上周末,CRISPR基因编辑领域获得重大突破.Intellia Therapeutic和再生元(Regeneron)联合宣布,合作开发的体内基因编辑疗法NTLA-2001不但一 ...

近日,Intellia Therapeutics公司宣布,CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验已获得新西兰药品和医疗器械安全局(MEDSAFE)批准,用于治疗成人遗传性血 ...

近日,诺奖得主Jennifer Doudna的公司Intellia Therapeutics公布了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在临床I期试验中获得的积极结果,这是首个支持体内CRI ...

来源:网络 CRISPR疗法是进行基因编辑的强大工具,可以对基因进行定点的精确编辑.在向导RNA(guide RNA, gRNA)和Cas9蛋白的参与下,待编辑的细胞基因组DNA将被看作病毒或外源DN ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

体内基因编辑疗法迎来里程碑式的突破! 美东时间 6 月 26 日,诺奖得主 Jennifer Doudna 创办的 Intellia Therapeutics(以下简称 "Intellia& ...

作者|辛雨 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞中的疾病突变,若使用CRISPR来治疗遗传疾病患者,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割. 近日,英 ...

本文刊于:中华心血管病杂志, 2021,49(4) : 314-317 作者:田庄张抒扬单位:中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院心内科摘要氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲 ...

首个体内CRISPR基因编辑临床试验结果公布！有望开启医学新时代