全球首例人体 CRISPR 基因编辑试验 1 期结果公布

基因编辑 CRISPR 擅长于在实验室培养的细胞中修复疾病突变.但是使用 CRISPR 来治疗大多数有遗传疾病的人需要清除一个巨大的障碍: 将分子剪刀插入人体,并在需要的组织中切割 DNA.现在,研究 ...

事件:2021年06月26日,国际顶尖医学期刊<新英格兰医学期刊>NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果.6名接受治疗的患者中,3名患 ...

作者|辛雨 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞中的疾病突变,若使用CRISPR来治疗遗传疾病患者,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割. 近日,英 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

来源:网络 CRISPR疗法是进行基因编辑的强大工具,可以对基因进行定点的精确编辑.在向导RNA(guide RNA, gRNA)和Cas9蛋白的参与下,待编辑的细胞基因组DNA将被看作病毒或外源DN ...

PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型)能参与调节肝低密度脂蛋白(LDL)受体的生命周期.研究发现,人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关,而PCSK9的功能丧失性突 ...

体内基因编辑疗法迎来里程碑式的突破! 美东时间 6 月 26 日,诺奖得主 Jennifer Doudna 创办的 Intellia Therapeutics(以下简称 "Intellia& ...

科技日报记者刘霞来自美国Intellia Therapeutics和再生元公司的科学家在最新一期<新英格兰医学期刊(NEJM)上撰文称,治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR)的C ...

▎药明康德内容团队编辑上周末,CRISPR基因编辑领域获得重大突破.Intellia Therapeutic和再生元(Regeneron)联合宣布,合作开发的体内基因编辑疗法NTLA-2001不但一 ...

近日,诺奖得主Jennifer Doudna的公司Intellia Therapeutics公布了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在临床I期试验中获得的积极结果,这是首个支持体内CRI ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

文|陈根 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)是原核生物基因组内的一段重复序列,是生命进化历史上,细菌和病 ...

近日,Intellia Therapeutics公司宣布,CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验已获得新西兰药品和医疗器械安全局(MEDSAFE)批准,用于治疗成人遗传性血 ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

全球首例人体 CRISPR 基因编辑试验 1 期结果公布｜丁香早读