Science|将CRISPR药物注入血液首次治疗了一种遗传疾病 / 开普饭

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

CRISPR-Cpf1系统,,又叫Cas12a,是一类新型的CRISPR-Cas基因编辑工具,它扩大了基因编辑靶位点的选择范围,同时几乎没有脱靶效应.与CRISPR/Cas9基因编辑系统相比,CRIS ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

作者|辛雨 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞中的疾病突变,若使用CRISPR来治疗遗传疾病患者,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割. 近日,英 ...

长久以来,业内以遵循中心法则流动的方式开发药物,以 DNA.RNA,以及蛋白质为靶点的药物层出不穷. 随着 "万能魔剪" CRISPR 的发展,基因疗法和基因编辑日益发展成为治疗遗 ...

我们将为大家提供四期连载内容,本文为第四期 3 从基因替代治疗到精准医疗促进上述细胞和基因疗法发展的考虑包括使用设计师核酸酶,如成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR)/CRISPR相关蛋 ...

大昌华嘉Particle Metrix,纳米颗粒跟踪分析仪包括小干扰RNA(siRNA).反义寡核苷酸(ASO)和CRISPR-Cas9基因编辑guide RNA(gRNA)在内的RNA治疗药物正以 ...

CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫 ...

约翰霍普金斯大学医学院的科研人员1月18日在<Science>上发表了一篇文章,报道了一种名叫"CancerSEEK"的癌症早期筛查新方法,只需要从检测对象体内抽取一管 ...

近期,嘉兴特科罗生物科技有限公司宣布其全球领先小分子药物TDM-105795的I期临床试验在美国西部圣地亚哥皮肤临床研究中心TCR(Therapeutics Clinical Research)顺利完 ...

最近,美国食品药品监督管理局(FDA)授予了一种抗体-药物偶联物突破性疗法称号,用于治疗复发或难治性母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN):授予了一种新型嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法快速通道称 ...

我们今天的故事要从一位白血病患儿讲起~ 2010年,美国一位名叫Emily Whitehead的5岁小女孩被诊断出患有B细胞急性淋巴细胞白血病,曾两次复发,命悬一线.在2012年,她接受了一种实验性的 ...

非小细胞肺癌是常见的肺癌类型,约占所有肺癌的85%.一旦疾病发生转移,治疗的难度将会增大.转移性非小细胞肺癌患者的预后也不容乐观,这一群体的治疗需求仍然很迫切.日前,新型癌症免疫治疗药物Tiragol ...

近些年来,我们在晚期肺癌的治疗中取得了非常重磅的成绩,但在早期肺癌的治疗上,我们仍然需要更多新方案来改善患者的生存期和临床治愈率. 事实上,早期肺癌患者占据了所有肺癌患者中相当大一部分群体.在世界卫生 ...

肝细胞癌(HCC)发病率在我国恶性肿瘤中居第4位,死亡率第3位[1],70%~80%的患者确诊时已失去手术机会,而且术后5年复发率高达70%[2].分子靶向药物开启了中晚期HCC全身治疗的新篇章,如索 ...

近些年来,我们在晚期肺癌的治疗中取得了非常重磅的成绩,但在早期肺癌的治疗上,我们仍然需要更多新方案来改善患者的生存期和临床治愈率. 事实上,早期肺癌患者占据了所有肺癌患者中相当大一部分群体.在世界卫生 ...

日本京都大学iPS细胞研究所和长崎大学研究团队发现,治疗骨质疏松症的药物"雷洛昔芬"和治疗糖尿病的药物"吡格列酮"具有预防新冠病毒感染的效果. 九州大学.国立医 ...

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