全方位解读体内基因编辑首个临床数据，国内3-5年内将有管线进临床丨同行点评 / 开普饭

CRISPR被用作可编程基因编辑工具还不到十年,它就已经进入了临床.编辑试剂自身的改进也在不断取得进展,包括引导rna (gRNAs)和Cas内切酶的改进,以提高切割精度和最小化基因毒性效应.但是,对 ...

昨日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)已经批准其针对输血依赖型 β 地中海贫血的 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法产品 ET-01 的临床试验申请,这是国内首个获国家药监局 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

近日,诺奖得主Jennifer Doudna的公司Intellia Therapeutics公布了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在临床I期试验中获得的积极结果,这是首个支持体内CRI ...

事件:2021年06月26日,国际顶尖医学期刊<新英格兰医学期刊>NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果.6名接受治疗的患者中,3名患 ...

来源:医药魔方 2021-09-21 13:04 近期,由Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier(因在CRISPR方面开创性工作获得2020年诺贝尔化学奖)联合创 ...

▎药明康德内容团队编辑上周末,CRISPR基因编辑领域获得重大突破.Intellia Therapeutic和再生元(Regeneron)联合宣布,合作开发的体内基因编辑疗法NTLA-2001不但一 ...

医麦客近期热门报道 ★初创公司选择非病毒载体,携7500万美元开发视网膜疾病的基因疗法丨医麦猛爆料 ★华夏英泰完成超2亿元B轮融资,加速开发创新型细胞治疗药物,针对晚期癌症患者临床需求 2021年10 ...

近日,Intellia Therapeutics公司宣布,CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验已获得新西兰药品和医疗器械安全局(MEDSAFE)批准,用于治疗成人遗传性血 ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

全方位解读体内基因编辑首个临床数据，国内3-5年内将有管线进临床丨同行点评