Nat Biotech：体内基因编辑已经开始，实现临床治疗！ / 开普饭

以CRISPR/Cas9系统为代表的基因组编辑工具在发挥功能时需要改变DNA序列,往往面临着脱靶导致的安全性问题. 越来越多的研究证明,在病毒感染和癌症中,表观基因组发挥着核心作用.表观遗传通过D ...

本研究报道的这项高通量筛选技术已经被用来在3D细胞培养中筛选与神经发育性疾病有关的基因,该技术揭示了一种罕见的被称为小头畸形症可能涉及的发病机制.与自闭症.精神分裂症和癫痫症等神经发育性障碍有关的这些 ...

继开发出全新 mRNA 递送平台不久,来自麻省理工学院的知名 CRISPR 技术先驱之一张锋又有新进展. 张锋创办的全球首家基因编辑公司 Editas Medicine 在近日宣布了其基因编辑技术 S ...

基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分.基因治疗遗传性免疫系统疾病.血友病.眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望. 1月12日,< ...

体内基因编辑疗法迎来里程碑式的突破! 美东时间 6 月 26 日,诺奖得主 Jennifer Doudna 创办的 Intellia Therapeutics(以下简称 "Intellia& ...

近日,Intellia Therapeutics公司宣布,CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验已获得新西兰药品和医疗器械安全局(MEDSAFE)批准,用于治疗成人遗传性血 ...

一.新闻短讯: 来自加利福尼亚州里士满的Sangamo Therapeutics公司的研究人员设计了一种酶来纠正患有罕见遗传疾病亨特氏综合症的人的基因组错误,亨特氏综合症患者无法分解一些复杂的糖类. ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

▎药明康德内容团队编辑上周末,CRISPR基因编辑领域获得重大突破.Intellia Therapeutic和再生元(Regeneron)联合宣布,合作开发的体内基因编辑疗法NTLA-2001不但一 ...

▎药明康德内容团队编辑今日,Editas Medicine公司公布了其体内基因编辑疗法EDIT-101,在治疗Leber先天性黑蒙10(LCA10)的1/2期临床试验的初步数据.在安全性方面,试验未 ...

科学家首次尝试在人体内进行基因编辑一位罹患致命性肝脏疾病的患者--Brian Madeux成为世界首个在体内直接接受基因组编辑改造的人. 2017年11月15日,位于美国加利福尼亚州里士满的Sang ...

沙门氏菌是一种兼性厌氧革兰氏阴性棒状细菌.沙门氏菌属肠杆菌科,是人类和动物的一种重要的医学病原体.在我国,由沙门氏菌引起的食物中毒占细菌性食品中毒事件的40%.沙门氏菌形成了一个复杂的细菌群,包括两个 ...

科技日报记者刘霞来自美国Intellia Therapeutics和再生元公司的科学家在最新一期<新英格兰医学期刊(NEJM)上撰文称,治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR)的C ...

Nat Biotech：体内基因编辑已经开始，实现临床治疗！