新闻 | 第一次体内基因编辑测试显示有希望 / 开普饭

2月22日,吉利德旗下Kite制药宣布与Sangamo Therapeutics签订一项全球合作开发协议,基于Sangamo公司的锌指核酸酶(zinc finger nuclease,ZFN)技术平台 ...

基因编辑(gene-editing)的基本原理其实就类似 word 程序中的查找.替换或者删减过程,即人为地修饰宿主细胞 DNA 序列后,实现对特定的目的基因片段的"编辑"--敲除 ...

▲Brian Madeux(左) 去年11月,科学家首次在人类身上使用基因编辑工具,当时一位名叫做Brian Madeux的成年患者接受了治疗亨特综合征的医疗操作. 一位罹患致命性肝脏疾病的患者--B ...

我为什么要说"又"呢?--二当家朴实的中国人民即使在春节假期为全世界的和平操碎了心万事皆有因,当然这位大哥之前已经很惨了简单回顾MPS(黏多糖贮积症) I/II:分别由IDU ...

基因编辑技术有三大类别,分别是锌指核酸酶(ZFN).转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)以及获得了2020年诺贝尔化学奖的CRISPR/Cas9系统. ZFN发现于20世纪90年代末,是第一种问世 ...

从1972年美国著名生物学家Friedmann和Roblin在Science杂志上提出了"gene therapy(基因治疗)"的概念至今,人们在基因治疗领域已发展研究了近五十年. ...

体内基因编辑疗法迎来里程碑式的突破! 美东时间 6 月 26 日,诺奖得主 Jennifer Doudna 创办的 Intellia Therapeutics(以下简称 "Intellia& ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

▎药明康德内容团队编辑上周末,CRISPR基因编辑领域获得重大突破.Intellia Therapeutic和再生元(Regeneron)联合宣布,合作开发的体内基因编辑疗法NTLA-2001不但一 ...

CRISPR被用作可编程基因编辑工具还不到十年,它就已经进入了临床.编辑试剂自身的改进也在不断取得进展,包括引导rna (gRNAs)和Cas内切酶的改进,以提高切割精度和最小化基因毒性效应.但是,对 ...

▎药明康德内容团队编辑今日,Editas Medicine公司公布了其体内基因编辑疗法EDIT-101,在治疗Leber先天性黑蒙10(LCA10)的1/2期临床试验的初步数据.在安全性方面,试验未 ...

科学家首次尝试在人体内进行基因编辑一位罹患致命性肝脏疾病的患者--Brian Madeux成为世界首个在体内直接接受基因组编辑改造的人. 2017年11月15日,位于美国加利福尼亚州里士满的Sang ...

近日,Intellia Therapeutics公司宣布,CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验已获得新西兰药品和医疗器械安全局(MEDSAFE)批准,用于治疗成人遗传性血 ...

点击加载图片技术人员用口吸管将上百颗小鼠的受精卵置于一滴工作液中.摄影朱丹阳想象一下,只需要打一针,就可以把"手术团队"输送进体内,是不是很妙?在西湖大学生命科学学院研究员马丽 ...

研究人员表示,对重要农艺作物芸薹属作物中的健康化合物进行田间试验,突显了基因编辑技术的"巨大潜力". 自2018年欧洲联盟法院将基因编辑作物重新归类为转基因生物以来,这些试验是该技 ...

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