FDA批准首款罕见心肌病药物 / 开普饭

科技日报记者刘霞来自美国Intellia Therapeutics和再生元公司的科学家在最新一期<新英格兰医学期刊(NEJM)上撰文称,治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR)的C ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

来源:浙大一院如果医生告诉你,身体里的基因有一半概率会罹患这种病四肢麻木.行走困难.肌肉萎缩,细胞间有层"淀粉"悄无声息搞事情,最终导致心力衰竭,还可能侵袭眼部.胃肠道.肾脏. ...

来源:Pexels 最近,行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称,美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的 ...

*仅供医学专业人士阅读参考有劳力性胸痛就是冠心病?这个疾病危害更严重! "老年男性,劳力性胸痛,高血压病史,体形肥胖,血脂异常--",仿佛是典型的冠心病案例,但患者的病程一波三折 ...

本文刊于:中华心血管病杂志, 2021,49(4) : 314-317 作者:田庄张抒扬单位:中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院心内科摘要氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲 ...

来源:本站原创 2021-08-15 00:50 Welireg是第一个获批治疗VHL综合征的系统性疗法,该疾病与多个器官发生癌症的高风险相关. Welireg(图片来源:medpagetoday.n ...

每个工作日早晨丁香早读准时更新第一时间追踪医疗热点 FDA:增设心脏炎性疾病为辉瑞.Moderna 新冠疫苗副作用信息 6 月 25 日,美国食品和药物管理局宣布,在接种注意事项中,增加 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

事件:2021年06月26日,国际顶尖医学期刊<新英格兰医学期刊>NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果.6名接受治疗的患者中,3名患 ...

由于罕见疾病的发生几率很低,它们所能获得的研究资源非常有限,一些药厂基于经济利益的考量,对于投入罕见疾病的药品与食物研发.制造或引进也是缺乏兴趣,加上许多疾病的案例并不多,让这些疾病研究起来十分不易. ...

编译丨newborn 近日,英国药品和健康产品管理局(MHRA)批准安斯泰来前列腺癌药物Xtandi(enzalutamide,恩扎卢胺),用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)成年男性患者. ...

FDA批准首款罕见心肌病药物