这个凶险疾病，容易被误诊为冠心病，临床医生一定要警惕！ / 开普饭

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

5月7日,辉瑞宣布, FDA批准Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM). tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋 ...

ATTR-PN(图片来源:pfizermed.at)2021年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行业领先的RNAi治疗公司.近日,该公司在第3届欧洲ATTR淀粉样变性会议上 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

由于罕见疾病的发生几率很低,它们所能获得的研究资源非常有限,一些药厂基于经济利益的考量,对于投入罕见疾病的药品与食物研发.制造或引进也是缺乏兴趣,加上许多疾病的案例并不多,让这些疾病研究起来十分不易. ...

来源:Pexels 最近,行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称,美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的 ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

来源:浙大一院如果医生告诉你,身体里的基因有一半概率会罹患这种病四肢麻木.行走困难.肌肉萎缩,细胞间有层"淀粉"悄无声息搞事情,最终导致心力衰竭,还可能侵袭眼部.胃肠道.肾脏. ...

79岁男性,表现为灼热足(burning feet)15年.神经科查体提示踝反射消失,足部轻触觉.振动觉和热痛觉减退.神经传导检测提示腓肠神经运动反应消失,腓神经(0.6mV)和胫神经(0.3mV)运 ...

事件:2021年06月26日,国际顶尖医学期刊<新英格兰医学期刊>NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果.6名接受治疗的患者中,3名患 ...

这个凶险疾病，容易被误诊为冠心病，临床医生一定要警惕！