罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：显著改善神经损害&生活质量! / 开普饭

图片来源:FDA官网今日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了Givlaari用于治疗成人急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porpyria,AHP),这是继去年Onpattro(patis ...

79岁男性,表现为灼热足(burning feet)15年.神经科查体提示踝反射消失,足部轻触觉.振动觉和热痛觉减退.神经传导检测提示腓肠神经运动反应消失,腓神经(0.6mV)和胫神经(0.3mV)运 ...

来源:Pexels 最近,行业领先的RNAi治疗公司Alnylam宣布称,美国FDA已接受其在研 RNAi疗法 Vutrisiran 的新药申请,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的 ...

5月7日,辉瑞宣布, FDA批准Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM). tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋 ...

Alnylam与REGENERON达成在CNS及眼科领域开展RNAi治疗的合作协议合作展望所以接下来就看看除了靶向肝细胞的基因沉默,Alnylam在CNS和眼科领域的一些临床前的数据. 在寡核苷酸 ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

首先是新闻,也是意料之中得事情,FDA批了首个siRNA药物Onpattro (patisiran) ,不过看到朋友圈并没有因此躁动,也是十分欣慰,说明大家相比十年前还是理性了很多. 适应症是种外周神 ...

近日,动脉网获悉,黑石集团和美国生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals达成20亿巨额美元的战略融资合作,用以加速RNA干扰(RNA interference,以下简称RNAi)治疗 ...

本文刊于:中华心血管病杂志, 2021,49(4) : 314-317 作者:田庄张抒扬单位:中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院心内科摘要氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲 ...

5月26日,Alnylam Pharmaceuticals宣布FDA已接受其在研RNA干扰(RNAi)药物lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)的上市申请,并授予了优先审评资格,PDUF ...

69岁男性,患有遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)Thr60Ala淀粉样心肌病,表现为下肢近端重于远端的无力和全感觉缺失2年.神经传导检测/ 肌电图提示近端肌病和长度依赖性轴索性多发性神经病.肌肉活检 ...

11月20日,FDA批准Alnylam Pharmaceuticals公司Givlaari(givosiran)上市用于治疗患有急性肝卟啉症(AHP)的成年患者. Givosiran是一种皮下使用的N ...

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