基因治疗初创种子轮融资3760万美元,将携“载体化抗体”穿越血脑屏障
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【综述】外泌体递送基因载体用于基因治疗
基因疗法是通过引入遗传物质(例如治疗性蛋白质的表达系统或校正患病细胞中错误基因的编辑工具)来治疗遗传疾病的一种疗法.该领域的发展为人们带来了希望.以前无法治愈的疾病,例如遗传性疾病.癌症和自身免疫性疾 ...
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rAAV是什么?
腺相关病毒(AAV)是哺乳动物最安全的基因传递载体之一,因为与腺病毒相比,它需要辅助病毒进行传播并产生相对温和的先天性和适应性免疫反应,这可能会引起严重的免疫反应.目前用于研究的重组AAV(rAAV) ...
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重组AAV病毒载体优缺点
基因治疗的发展给罕见病的治疗带来了希望.不过真正在人身上的治疗开始之前,需要有大量的临床前科研工作为其奠定基础.其中就包括了载体的选择,治疗策略的确定等.目前如果是体内的基因治疗,腺相关病毒无疑占据着 ...
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腺相关病毒在基因治疗的研究进展和未来应用
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陈根:打破AAV病毒基因神话,具有潜在致癌性
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