AAV基因疗法开发的进展与挑战丨医麦猛爆料 / 开普饭

注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准:本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及).因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出. 基因治疗(gene the ...

这是<肠道产业>第 503 篇文章编者按: 病毒曾经可能仅仅是我们的敌人,但现在有些病毒却变成了我们最有价值的盟友.病毒,在数十亿年的进化过程中获得了独特的能力.而科学家正在努力驯化病毒 ...

肿瘤是严重危害人类生命健康的重大疾病,如何突破肿瘤治疗一直困扰着医疗界.从传统的手术治疗.化疗及放疗等治疗方法到目前基因治疗的问世,人们一直在不断的寻找治疗肿瘤的最佳方法.如何取得安全有效的转基因治疗 ...

近日,美国制药公司 Audentes Therapeutics 在其 AT132 基因疗法临床试验中报告了两起死亡病例,两名患者在接受了高剂量的以 AAV(腺相关病毒)为递送载体的基因治疗药物后,死于 ...

五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...

文/陈根充满未来感的基因疗法已经在不断突破的技术和报道里,离人们的生活越来越近.简单来说,基因疗法就是将功能基因递送到患者体内,以矫正或置换治病基因的一种治疗方法. 在这种治疗方法中,目的基因被导入 ...

美国国立卫生研究院(NIH)于1989年进行了第一项经批准的基因治疗研究,首次证明人类细胞可以通过基因改造并无损地返回患者体内.自那时以来,该行业已大幅增长,截至2019年8月,有22种基因和基因修饰 ...

8月24 日,Shape Therapeutics (ShapeTX) 宣布与罗氏达成合作协议,双方将共同开发针对阿尔茨海默病.帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法.Shape公司可能获得超过30亿 ...

基因治疗再遇挫折. 日前,美国基因疗法公司 Adverum Biotechnologies Inc.(NASDAQ:ADVM,Adverum)暂停了一项针对糖尿病性视网膜病变黄斑水肿(DME)的 II ...

2020年1月,基因疗法开发商Generation Bio完成了1.1亿美元的C轮融资用以推进其A型血友病和苯丙酮尿症治疗药物的开发:5个月后,Generation又进行了首次公开募股(IPO),募资 ...

近日,由 Apple Tree Partner(生命科学风险投资的先驱,以下称为 ATP)创立的非病毒基因疗法创新者 Intergalactic Therapeutics 获得 7500 万美元 A ...

近日,日本制药公司安斯泰来(TYO: 4503,Astellas)的子公司 Audentes Therapeutics (以下简称 "Audentes")宣布在其研究的 AT132 ...

日前,FDA 与基因治疗相关企业刚刚结束了马拉松式咨询委员会会议,会议的核心围绕 AAV 基因治疗的安全性展开,这一问题一直是基因治疗中的一道 "必答题". 美东时间 9 月 9 ...

基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分.基因治疗遗传性免疫系统疾病.血友病.眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望. 1月12日,< ...

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