杜氏肌营养不良症迎来新药，Viltepso获FDA加速批准！ / 开普饭

杜兴氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy , DMD ),乃遗传性肌肉萎缩病.它的基因( Dystrophin gene )存在于 X 性染色体中( Xp21 ) ...

杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X染色体隐性遗传疾病,该疾病是由DMD基因的突变引起的,这种突变会阻断肌肉中DMD蛋白的产生,从而导致肌肉 ...

全身肌肉力量下降的肌营养不良,是国家指定的难治之症.有各种各样的类型(病型),对于在小儿期发病的营养不良中患者人数最多的是"杜氏肌营养不良症(DMD)",与以往的对症疗法相比,有了 ...

FDA 9月19日批准首个杜氏肌营养不良(DMD)新药Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者.据统计,DMD患者中有13%存在 ...

2020年突如其来的疫情使人们越来越重视医药行业,2021年即将到来,那么2021年第一季度有哪些重磅药物值得大家期待呢?近日,Nature Reviews Drug Discovery发布了2021 ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月3日,Sarepta Therapeutics宣布,其用于治疗杜氏肌营养不良(DMD,Duchenne muscular dystrophy)患者的新一代反义寡核 ...

患有进行性肌营养不良的病人,其症状最常见的就是假肥大型.假肥大型又可以分成两个亚型,包括Duchenne型,以及Becker型.一般情况下,在进行性肌营养不良的患者当中,最常见的是Duchenne型的 ...

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗 ...

▎药明康德内容团队编辑近日,PepGen公司宣布完成1.125亿美元的融资.本轮融资获得的资金将用于推进PepGen的主打项目:计划在2022年进入1期临床试验的潜在"best-in-cl ...

一.疾病概述假肥大型肌营养不良症( pseudohypertrophic muscular dystrophy),是一种严重的神经肌肉疾病,是进行性肌营养不良中最常见,也是小儿时期最常见.最严重的一 ...

8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...

杜氏肌营养不良症迎来新药，Viltepso获FDA加速批准！