泪奔！FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen / 开普饭

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

12日,美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准Viltepso(viltolarsen)注射剂适用于53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者. -- 杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症(D ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月18日, Sarepta Therapeutics展示了其在研基因疗法SRP-9001的最新临床试验结果.SRP-9001通过将编码微抗肌萎缩蛋白(micro-d ...

8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月3日,Sarepta Therapeutics宣布,其用于治疗杜氏肌营养不良(DMD,Duchenne muscular dystrophy)患者的新一代反义寡核 ...

杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X染色体隐性遗传疾病,该疾病是由DMD基因的突变引起的,这种突变会阻断肌肉中DMD蛋白的产生,从而导致肌肉 ...

2020年突如其来的疫情使人们越来越重视医药行业,2021年即将到来,那么2021年第一季度有哪些重磅药物值得大家期待呢?近日,Nature Reviews Drug Discovery发布了2021 ...

5 月 8 日,美国食品药品监督管理局(FDA)为罗格斯大学(Rutgers University)的新冠病毒唾液检测授予了一项新的紧急使用授权(EUA),允许患者在家中自行进行唾液样本的收集.这是首 ...

4月22日,Immunomedics公司宣布FDA加速批准其抗体偶联药物Trodelvy(sacituzumab govitecan-hziy)上市,用于治疗既往接受过至少2种疗法的转移性三阴乳腺癌成 ...

3月19日,FDA批准了Sage Therapeutics公司用于治疗产后抑郁症的新药Zulress(brexanolone).该款药物可在注射的60h后显著改善患者的抑郁量表评分. 去年11月2日, ...

4月11日,FDA批准Ingrezza(valbenazine)胶囊用于治疗成人迟发性运动障碍(tardive dyskinesia,TD).这是FDA针对该疾病批准的第一个治疗药物. 迟发性运动障碍 ...

FDA 7月14日拒绝受理Santhera提交的基于DELOS III期研究加速批准其口服杜氏肌营养不良(DMD)药物Raxone (idebenone) 的上市申请.相反,FDA要求Santhera ...

*仅供医学专业人士参考阅读有着庞大患者人群和迫切需求的阿尔茨海默病,有效药物却是相当匮乏...... 当地时间6月7日(周一),美国FDA采用加速审批渠道批准了自2003年来第一个阿尔茨海默病新药- ...

过去的5月份,肺癌领域的"药事"不断. 全球首个双免疫方案获批,肺癌患者彻底告别化疗的日子真的不远了:多个新兴靶点靶向药扎堆上市,更多肺癌患者有靶向药可用了:此外,肺癌药的&quo ...

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