半年拒绝4个杜氏肌营养不良新药，各界呼吁FDA建立更灵活的审批机制 / 开普饭

全身肌肉力量下降的肌营养不良,是国家指定的难治之症.有各种各样的类型(病型),对于在小儿期发病的营养不良中患者人数最多的是"杜氏肌营养不良症(DMD)",与以往的对症疗法相比,有了 ...

8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...

美东时间 8 月 5 日,"下一代" 寡核苷酸疗法公司 PepGen 宣布完成 1.125 亿美元交叉轮融资,老股东 RA Capital Management.Oxford Sc ...

12日,美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准Viltepso(viltolarsen)注射剂适用于53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者. -- 杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症(D ...

杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X染色体隐性遗传疾病,该疾病是由DMD基因的突变引起的,这种突变会阻断肌肉中DMD蛋白的产生,从而导致肌肉 ...

▎药明康德内容团队编辑近日,PepGen公司宣布完成1.125亿美元的融资.本轮融资获得的资金将用于推进PepGen的主打项目:计划在2022年进入1期临床试验的潜在"best-in-cl ...

2020年突如其来的疫情使人们越来越重视医药行业,2021年即将到来,那么2021年第一季度有哪些重磅药物值得大家期待呢?近日,Nature Reviews Drug Discovery发布了2021 ...

美国食品和药物管理局(FDA)已经批准antisense oligonucleotide casimersen(Amondys 45,Sarepta Therapeutics公司)注射液用于治疗杜氏肌 ...

FDA 9月19日批准首个杜氏肌营养不良(DMD)新药Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者.据统计,DMD患者中有13%存在 ...

全身肌肉力量下降的肌营养不良,是国家指定的难治之症.有各种各样的类型(病型),对于在小儿期发病的营养不良中患者人数最多的是"杜氏肌营养不良症(DMD)",与以往的对症疗法相比,有了 ...

杜氏肌营养不良患儿的命运像是被诅咒,全身肌肉遭到破坏,不仅逐渐失去行走能力,与生命密切相关的心肌和呼吸肌也难以幸免,且通常于十几岁或二十几岁因心脏或呼吸衰竭而夭折.专家建议杜氏肌营养不良患儿10岁之前 ...

5月28日,Santhera公司宣布已向欧洲药品管理局(EMA)提交idebenone(艾地苯醌)上市许可申请,用于治疗未使用糖皮质激素的杜氏肌营养不良症(DMD)患者呼吸功能障碍. DMD是一种高发 ...

来源:本站原创 2021-01-12 15:13 2021年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)男孩 ...

半年拒绝4个杜氏肌营养不良新药，各界呼吁FDA建立更灵活的审批机制