火热的AAV基因疗法临床被FDA叫停 / 开普饭

近日,专注于开发基因疗法的公司 Voyager Therapeutics(以下简称 "Voyager",纳斯达克:VYGR)发布了 2020 年第三季度财务业绩,根据其披露,数据安 ...

一.疾病概述 1．病因高苯丙氨酸血症( hyperphenylalaninemia．HPA)是最常见的常染色体隐性遗传的氨基酸代谢病,随着疾病诊断.鉴别诊断.治疗.新生儿筛查与预防技术的发展,HPA ...

近日,美国制药公司 Audentes Therapeutics 在其 AT132 基因疗法临床试验中报告了两起死亡病例,两名患者在接受了高剂量的以 AAV(腺相关病毒)为递送载体的基因治疗药物后,死于 ...

近日,日本制药公司安斯泰来(TYO: 4503,Astellas)的子公司 Audentes Therapeutics (以下简称 "Audentes")宣布在其研究的 AT132 ...

张海龙基因治疗1.0时代:螺旋前进 1953年,沃森和克里克发现了DNA双螺旋结构,开启了分子生物学时代. 1963年,DNA双螺旋结构发表10年,乔舒亚·莱德伯格提出了基因交换和基因优化的理念 ...

每年都有成千上万的儿童出生时伴随耳聋或听力困难.这些病例约有50%~60%是由DNA变化导致异常蛋白表达所引起的.总部位于波士顿的一家名为Akouos的公司正在开发一种基因疗法来解决这些问题,并计划进 ...

2020年1月,基因疗法开发商Generation Bio完成了1.1亿美元的C轮融资用以推进其A型血友病和苯丙酮尿症治疗药物的开发:5个月后,Generation又进行了首次公开募股(IPO),募资 ...

基因治疗是指将用基因替换.基因补偿.基因沉默.基因编辑等策略,通过病毒载体或非病毒载体方式导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,能实现治疗性蛋白的长期表达和组织特异性表达,无需药物干预.放 ...

苯丙酮尿症(Phenylketonuria,PKU)是一种常见的染色体隐性遗传代谢性疾病,1934年因Folling发现患者尿中含有大量的苯丙酮酸而得名.如果不治疗PKU,苯丙氨酸在体内积累,会导致智 ...

腺相关病毒(AAV)是基因疗法中最常用的一种载体,为许多单基因疾病带来了改变治疗现状的方法,甚至还带来了治愈疾病的希望.目前,获FDA批准上市的两款基因疗法均以AAV为载体. 1月25日,发表在N ...

来源:本站原创 2021-08-15 00:49 VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体,旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白,恢复铜稳态. 威尔逊病(图片来源:healthti ...

2021年9月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--腺相关病毒(AAV)载体是基因治疗领域最常使用的病毒载体之一,可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中,其应用潜力已经得到了大量的验证. 作 ...

bluebird bio公司9 月 21 日宣布已完成向美国食品和药物管理局 (FDA) 滚动提交betibeloggene autotemcel (beti-cel) 基因疗法的生物制剂许可申请 ( ...

冠心病是一种主要由冠状动脉粥样硬化导致的常见心脏病,其中高血脂是冠心病的一个非常重要的危险因素.血脂是血液中所含脂质的总称,包括胆固醇.甘油三酯等. 冠心病患者通常服用多种药物来预防心脏病发作,包括血 ...

在强生因一例受试者出现不明原因疾病而暂停其新冠肺炎候选疫苗JNJ-78436735临床试验后.10月13日,礼来新冠中和抗体LY-CoV555也因安全性问题遭到FDA叫停临床试验.此外,Moderna ...

眼科基因疗法!渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!来源:本站原创 2021-05-15 03:29 2021年 ...

近日,专注于基因疗法的美国生物技术公司 American Gene Technologies (AGT)宣布获得了美国 FDA 的批准,可以开始一项名为 AGT103-T 细胞产品的 I 期临床试验, ...

火热的AAV基因疗法临床被FDA叫停