输血依赖性β-地中海贫血基因疗法beti-cel于FDA提交上市申请 / 开普饭

2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRT ...

以新生儿足跟血滤纸干血斑为标本的地中海贫血群体筛查研究中华检验医学杂志涂志华林尧周知黄慈丹陈新吴学礼林文许海珠王洁 2018,41(2) : 132-135. DOI: 10.3 ...

来源:科技部 2021-01-19 12:12 镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病,主要发生在非洲裔人群中.它是由血红蛋白基因突变引起的.这种突变导致红细胞变硬,并迫使它们变成镰刀状.然后,这些变 ...

作者李东至(广州市妇婴医院,产前诊断中心) 我是南方某医院的一名妇产科医生,从事产前诊断工作.也就是说我面对的是这样一类家庭:他们要么曾经生育过先天性缺陷的患儿,再次怀孕后来到门诊,要求明确这一次胎 ...

2021年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,已重新向欧洲药品管理局(EMA)提交了valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN2 ...

4月30日,GSK旗下ViiV Healthcare向FDA提交了cabotegravir/ rilpivirine二联抗HIV感染组合疗法的新药上市申请,用于治疗病毒载量已经受到抑制并且对cabot ...

β地中海贫血(图片来源:glowydowy.com) 2021年06月15日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)与Acceleron制药公司近日联合宣布了2期BEYOND研究的首批结果 ...

正在召开的第37届JP摩根健康医疗投资年会上,Bluebird bio(蓝鸟生物)透露了其基因治疗药物LentiGlobin可能定价为210万美元. LentiGlobin是一种用于治疗输血依赖性β地 ...

2020年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)与合作伙伴蓝鸟生物(Bluebrid Bio)近日联合宣布,已重新向美国食品和药物管理局(FDA)提交了idecabtagen ...

9月28日,医药魔方记者获悉,再鼎医药近日已经在中国大陆正式提交肿瘤电场治疗(Tumor Treating Fields, TTFields)产品Optune的上市申请,用于治疗胶质母细胞瘤,该申请已 ...

β-地中海贫血是一种由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病,是最常见的常染色体隐性遗传疾病之一.据统计,全球有症状个体的年总发病率为1/10万,欧盟为1/1万.这种疾病与无效红细胞生成有关,无效红细胞 ...

6月4日,蓝鸟生物宣布欧盟委员会(EC)已批准其基因疗法Zynteglo的有条件上市许可,用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β-地中海贫血(TDT). TDT是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重遗传 ...

美国卢里芝加哥儿童医院的Thompson等人通过对输血依赖性β地中海贫血患者进行临床试验,发现基因疗法可以有效缓解患者对输血的依赖.该研究成果发表在<新英格兰医学杂志>上. 在输血依赖性β ...

输血依赖性β-地中海贫血基因疗法beti-cel于FDA提交上市申请