基因疗法治疗地中海贫血的尝试 / 开普饭

作者:中山大学孙逸仙纪念医院曾胜强审核:中山大学孙逸仙纪念医院陈楚雄什么是地中海贫血?地中海性贫血又叫做珠蛋白生成障碍性贫血,它是由于一种或者是几种正常珠蛋白肽链合成障碍,或者是部分障碍而引起 ...

bluebird bio公司9 月 21 日宣布已完成向美国食品和药物管理局 (FDA) 滚动提交betibeloggene autotemcel (beti-cel) 基因疗法的生物制剂许可申请 ( ...

每年5月8日是"世界地中海贫血日". 或许对于我们而言,地中海贫血日并不熟悉,这是一种遗传性溶血性贫血疾病. 要知道,红细胞是血液中主要负责运输氧气,而地中海贫血主要是红细胞较少, ...

6 月 24 日,美国加州圣迭戈大学 (USCD) 研究人员宣布:通过基因编辑技术抑制 PTB 表达,中脑星形胶质细胞可转变为产生多巴胺的神经元,这一发现可应用于帕金森氏病治疗. 这篇题为 Rever ...

近日,专注于基因疗法的美国生物技术公司 American Gene Technologies (AGT)宣布获得了美国 FDA 的批准,可以开始一项名为 AGT103-T 细胞产品的 I 期临床试验, ...

从 2007 年遭遇搁置,到 2017 年在韩国获批上市首个膝骨关节炎基因疗法产品,针对骨关节炎的基因疗法近些年研究火热.此前,针对骨关节炎的基因疗法因为出现患者死亡事件而搁置,直到 FDA 增加了一 ...

6月4日,蓝鸟生物宣布欧盟委员会(EC)已批准其基因疗法Zynteglo的有条件上市许可,用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β-地中海贫血(TDT). TDT是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重遗传 ...

眼科基因疗法!渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!来源:本站原创 2021-05-15 03:29 2021年 ...

2020 年 7 月 7 日,FDA (美国食品药品监督管理局) 授予 Neurogene 公司一款治疗巴顿病(CLN5 病)的基因疗法孤儿药资格.该基因疗法将编码人 CLN5 基因装配于 AAV(腺 ...

近日,渤健开发的β-淀粉样蛋白抗体阿杜卡尼单抗(aducanumab)再遭FDA委员会的抨击,这是继2020年11月对该药提出反对意见后的又一次"打击",这为阿杜卡尼单抗能否上市又 ...

2021年05月28日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐批准Skysona( ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

基因疗法治疗地中海贫血的尝试