欧盟批准基因疗法Zynteglo治疗β地中海贫血，定价下周公布 / 开普饭

bluebird bio公司9 月 21 日宣布已完成向美国食品和药物管理局 (FDA) 滚动提交betibeloggene autotemcel (beti-cel) 基因疗法的生物制剂许可申请 ( ...

▎药明康德内容团队报道 "迈入基因编辑疗法这个充满创新和未知的科学领域,就像一下子跳进了深海.但这次,我们不想等着被浪潮推动,而是要真正走在浪潮前面."博雅辑因首席执行官魏东博士近 ...

本病是由于珠蛋白基因的缺失或点突变所致.组成珠蛋白的肽链有4种即αβγδ链分别由其相应的基因编码这些基因的缺失或点突变可造成各种肽链的合成障碍致使血红蛋白的组分改变.通常将地中海贫血分为αβδβ和δ等 ...

国内首个基因编辑疗法临床试验获批,申请者来自北京中关村 2021年01月19日 09:10北京日报客户端记者今天获悉,国家药监局批准了中关村生物医药企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的 ...

基因治疗之路再现挫折. 美东时间 2 月 16 日,全球基因治疗领跑者蓝鸟 bluebird bio, Inc.(Nasdaq: BLUE,以下简称为 "蓝鸟")宣布紧急叫停其在研 ...

作品 | <小护士> 作者 | 巴普柯夫图说医疗史 | 20190609期画中人"小护士"的原型是巴普柯夫的妻子,重伤的水兵战士是画家的学生. 画家巴普柯夫出生于1 ...

每年5月8日是"世界地中海贫血日". 或许对于我们而言,地中海贫血日并不熟悉,这是一种遗传性溶血性贫血疾病. 要知道,红细胞是血液中主要负责运输氧气,而地中海贫血主要是红细胞较少, ...

2021年01月29日/生物谷BIOON/--Global Blood Therapeutics(GBT)公司近日,欧洲药品管理局(EMA)已受理Oxbryta(voxelotor)的营销授权申请(M ...

2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRT ...

基因治疗遗传性血液疾病又获新进展. CRISPR Therapeutics(Nasdaq:CRSP)和Vertex Pharmaceuticals(Nasdaq:VRTX)共同研发的基因疗法 CTX0 ...

基因编辑技术在世界各国的医学领域,是一项热门的项目,可你是否想过,利用基因编辑技术对癌细胞的基因进行修改,也许能治疗癌症? 听起来还很遥远,实际上已经有科学家在研究了. 一.活体实验:新疗法永久杀死癌 ...

今日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品 ET-01 的临床试验申请.博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速 ...

美国卢里芝加哥儿童医院的Thompson等人通过对输血依赖性β地中海贫血患者进行临床试验,发现基因疗法可以有效缓解患者对输血的依赖.该研究成果发表在<新英格兰医学杂志>上. 在输血依赖性β ...

欧盟批准基因疗法Zynteglo治疗β地中海贫血，定价下周公布