基因治疗遗传性血液疾病又获新进展！CRISPR Therapeutics与Vertex公布两项I/II期临床试验初步数据 / 开普饭

22日,欧洲药品管理局(EMA)已经授予CTX001优先药物资格(PRIME).CTX001是一种研究性.自体性.CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法,用于治疗重度镰状细胞病(SCD). PRIME是 ...

试验发现根据Ⅰ期CARBON试验(NCT04035434)的最新结果,研究性完全拥有的同种异体嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法CTX110在复发/难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤患者中表现出剂量依赖 ...

10月21日,由新晋诺贝尔化学奖得主Emmanuelle Charpentier与人联合创办的公司CRISPR Therapeutics公布了其基于CRISPR技术开发的同种异体CAR-T细胞疗法(C ...

来源丨美柏医健作者丨西北,王不留行基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的.基因治疗的爆发起源于20世纪90年代初,随着人类对基因治疗的认识不断加深 ...

三年前,美国FDA授予了一项里程碑式的批准,准许Luxturna用于治疗一种可导致失明的遗传性视网膜疾病(IRD).这是美国市场第一款真正意义上的基因疗法,标志着基因治疗时代的正式来临,同时也点燃了基 ...

囊性纤维化是由编码囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)的基因发生突变,导致CFTR蛋白缺陷或缺失引起的一种遗传性外分泌腺疾病. 该疾病广泛影响多种器官和系统的功能,包括呼吸系统.消化系统以及生殖系统 ...

据动脉网从多家海外媒体获悉,6月27日,瑞士基因编辑初创公司CRISPR Therapeutics宣布完成B轮融资.迄今为止该公司总融资额已达1.4亿美元. 该轮融资前期由Vertex Pharmac ...

一个新兴技术的发展也必然会面临着许多问题,在 2021 年年初,知名生物医药媒体 BioPharma Dive 高级编辑 Ned Pagliarulo(内德・帕格里洛)发表了一篇文章 5 questi ...

这是<肠道产业>第 550 篇文章编者按: 伴随着新冠病毒肺炎疫情席卷全球,不少生物技术公司纷纷摩拳擦掌,开始研发新冠疫苗及新冠病毒肺炎诊疗试剂,准备在 2021 年大放异彩.与此同时, ...

医药产业畅销书<十亿美元分子>的原型是福泰制药(Vertex).这家成立于1989年的公司从1000万美元资金起步,可以说是豪门林立的制药界中的黑马企业.Vertex打造过3款年销售额超过 ...

基因治疗遗传性血液疾病又获新进展！CRISPR Therapeutics与Vertex公布两项I/II期临床试验初步数据