A型血友病基因疗法！大规模3期临床：valrox单次输注1年后，年化出血率↓84%、年化因子VIII使用率↓99%! / 开普饭

近日,5部门联合印发中国第一批罕见病目录,共收载包括血友病在内的121个病种.罕见病目录的发布以及相关促进罕见病药物研发和审批政策的实施,无疑将推动国内罕见病药物的开发进程. 血友病是一种患病基因位于 ...

目前,Emicizumab已获FDA批准用于常规预防或减少血友病A成人和儿童患者(体内已有因子VIII抑制物)的出血发生. A型血友病的特征在于凝血因子VIII缺陷而引起自发性或创伤性出血.目前,严重 ...

百度将"血友病吧"卖给骗子教授的消息这两天引爆朋友圈,还有人做了统计,说百度贴吧近40%的热门疾病吧都被"卖掉"了,有的由"野鸡医院"承包, ...

7月13日,赛诺菲注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白(efanesoctocog alfa,rFVIIIFc-VWF-XTEN,BIVV001)获CDE拟突破性疗法 ...

近两天,全球血液疾病权威纷纷奔赴亚特兰大,参加2017年美国血液学会年会(American Society of Hematology,ASH2017 ). 这个领域每年都有很多创新,一些公司会脱颖而 ...

7月6日,赛诺菲/Bioverativ公司在中国提交的注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白(BIVV001)临床申请获得CDE受理. BIVV001是一种新型重组因子 ...

5月14日,Biogen宣布代号为XIRIUS的II/III期临床研究未达到主要临床终点.该研究旨在评估基因疗法cotoretigene toliparvovec(BIIB112)一次性治疗x-连锁视 ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

2021年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,已重新向欧洲药品管理局(EMA)提交了valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN2 ...

2021年07月16日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)的 ...

一项 FDA 拒绝的消息让美国生物科技公司拜玛林制药(BioMarin)的股价在当日瞬间下跌 25%. 当地时间 8 月 18 日,FDA 拒绝了拜玛林可一次性治疗 A 型血友病的基因疗法 Rocta ...

2021年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司公布了基因疗法valoctoc ...

uniQure宣布血友病基因疗法"极不可能"导致肺癌,将恢复临床试验来源:生物探索 2021-04-02 12:27 在积极配合美国食品药品监督管理局(FDA)的审查后,uniQ ...

7月5日,辉瑞和Sangamo Therapeutics共同宣布其A型血友病基因疗法SB-525在I/II期Alta研究中获得积极结果,结果显示,SB-525与VIII(FVIII)凝血因子的活性水平 ...

A型血友病基因疗法！大规模3期临床：valrox单次输注1年后，年化出血率↓84%、年化因子VIII使用率↓99%!