近日，Travere公司公布了斯帕森坦治疗IgA肾病3期临床试验的中期结果，结果显示：斯帕森坦可降低尿蛋白49.8%，降幅达到了对照组药物厄贝沙坦（15.1%）的3倍以上。

斯帕森坦是什么药？

这是一种内皮素-血管紧张素双重阻断剂。

肾病朋友们可能比较熟悉沙坦类药物，比如氯沙坦、缬沙坦，以及这次试验中作为对照的厄贝沙坦。沙坦类药物之所以能治肾病，是因为阻断了血管紧张素这条伤肾通路。

而斯帕森坦，也可以阻断血管紧张素通路；同时，斯帕森坦还可以阻断内皮素这条伤肾通路，具有双重阻断作用，肾脏保护作用更优。

这项3期试验说明了两件事：

1. 斯帕森坦将成为IgA肾病的首选药之一

一种新药怎么才能成功？与当前最好的药物进行PK，胜出（或是个别方面有优势）才算成功。目前指南首推沙坦类药物，比如厄贝沙坦，处方量巨大。斯帕森坦的疗效胜过了厄贝沙坦，且安全性一致，说明是成功的，可以作为首选药之一。

2.很快将获批上市

第3期试验是上市前的最后一项试验（动物试验→1期→2期→3期），也是药监局审批上市的主要依据。

什么时候上市？

这个问题年初的时候说过，当时它刚获得孤儿药称号。

斯帕森坦能治好IgA肾病吗？

每当新药出现，便有朋友询问是否可以根治。但很遗憾，可以肯定地说，不能。斯帕森坦不是针对病根的药物，其作用是支持治疗，可以提高疗效。

IgA肾病作为我国尿毒症的最大原因，长期以来得不到有效控制。肾穿刺确诊的IgA患者中，每隔10年便有20%的患者进展到尿毒症。

为什么这么多患者发生进展？

一方面，支持治疗没做好。

支持治疗是打基础的，目前是RAS阻滞剂（也就是普利/沙坦类药物），但它使用率不高，一半的患者未得到使用。

而且，即使是使用RAS阻滞剂的患者中，许多患者也没有达到足够的剂量，往往只能降低15%-20%的尿蛋白。它不是为了肾病而研发的，而是为了降压，设计的剂量对于肾病来说一半都不到。虽然可以主动增加剂量，但需要一个较长的过程，还要控制风险，比较麻烦，实际中很多人是小剂量“将就”着用，效果打折扣。

另一方面，对因治疗也没做好。

IgA肾病是一种多病因的肾病，而药物匮乏、针对靶点单一，起到的作用有限，而且部分药物副作用也大。

有几种治疗IgA肾病的靶向药正在试验，比如布地奈德靶向制剂（3期）、OMS721（3期）、Iptacopan（2期）。它们的作用通路各不相同，有效性和安全性都很好

IgA肾病的进展，既与血管紧张素有关，也和内皮素有关，斯帕森坦同时抑制二者，优于普利/沙坦类药物，可能成为IgA肾病最好的支持药物。

但是支持药物并不针对病因，也就不能治好IgA肾病。

对于尿蛋白较多、进展风险较大的患者，治疗方案中的支持治疗、对因治疗都不可缺少。其中斯帕森坦扮演一个“左膀右臂”的角色：无论对因治疗是采用激素/免疫抑制剂还是中医药，斯帕森坦都会是一个更给力的好帮手。