多发性骨髓瘤（MM）是浆细胞的恶性疾病，自体造血干细胞移植（ASCT）可以提高MM患者的缓解率及生存率。尽管多发性骨髓瘤有了越来越多的治疗方案，但是自体干细胞移植(ASCT)仍是新诊断、复发多发性骨髓瘤系统治疗的重要环节之一。有一种治疗组合，治疗效果并不逊色于自体干细胞移植(ASCT)。在新诊断的、符合移植条件(NDTE)的多发性骨髓瘤患者中，Carfilzomib (Kyprolis，卡非佐米)联合环磷酰胺和地塞米松(KCd)与自体干细胞移植(ASCT)相比，其疗效并不差。
图：（卡非佐米）
目前的数据支持在这些患者中使用ASCT；但是，在试验中，使用来那度胺作为维持治疗。值得关注的是，来那度胺已被证明主要有利于标准风险疾病患者。因此，研究人员旨在比较基于卡非佐米的治疗和使用ASCT的治疗在这一患者群体中的效果。试验纳入281例患者(中位年龄59岁)，其中47.3%的患者年龄超过60岁。所有患者均接受KCd（卡非佐米+环磷酰胺+地塞米松）治疗，然后随机分组。随机分组时，ASCT组(n =109)和KCd巩固组(n =109)的结果相似。228例患者继续进行PBSCH治疗, 197例患者开始进行维持治疗。诱导治疗后，VGPR发生率为58.5%，巩固治疗后增加的77.3%，ASCT治疗后增加到80%。诱导后MRD（微小残留疾病）阴性率为24.3%，巩固治疗后增至35.8%，ASCT治疗后增至53.1%。在标准风险的患者中，KCd诱导治疗后VGPR发生率为58.5%，巩固治疗后为79.5%，ASCT 治疗后为76.8%。诱导治疗后微小残留疾病阴性率为25%，巩固治疗组为37.1%，ASCT组为48.1%。在高危患者人群中，结果相似。在这些患者中，诱导治疗后VGPR发生率为59.6%，巩固治疗后为77.3%，ASCT治疗后为89.5%。微小残留疾病阴性率分别为24%、31.6%和66.7%。生存结果方面，卡非佐米+环磷酰胺+地塞米松（KCd）治疗并不逊于预先自体干细胞移植（ASCT）。中位随访37.5个月时，ASCT组2年无进展生存率为76% ，而KCd巩固组为70%。ASCT组尚未达到中位无进展生存期，而巩固组的中位无进展生存期为3.4年。在遗传风险方面，标准风险基因患者的中位无进展生存期为5.1年，高危患者的为1.7年。此外，在高危患者中，ASCT组的中位无进展生存期在为4.7年，而巩固组为1.2年。综合来看，K56Cd诱导在MRD（微小疾病残留）阴性率为24.3%的患者中产生了深度缓解。此外，ASCT组和KCd组之间的VGPR发生率相似。与标准风险患者相比，高风险患者无进展生存期较短，但在这些基因风险组中，卡非佐米+环磷酰胺+地塞米松疗法（KCd）并不比预先自体干细胞移植(ASCT)疗效差。如果您希望了解更多医药资讯
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参考资料：
KCd Consolidation Noninferior to ASCT in Transplant-Eligible, Newly Diagnosed Multiple Myeloma (onclive.com)
