2019罕见病诊疗指南-非典型溶血性尿毒症综合征 / 开普饭

–ULTOMIRIS是aHUS的第一个也是唯一的长效C5抑制剂,每隔一个月给药一次,可减轻成人和儿童的治疗负担 – ULTOMIRIS有可能成为日本治疗aHUS的新护理标准,aHUS是一种罕见病,可能 ...

Cfh基因敲除小鼠背景介绍补体因子H,又称H因子1和CFH.FH,是一种含唾液酸的糖蛋白.CFH 是血液中最丰富的补体成分之一,其中肝脏是体内CFH蛋白的主要来源.此外,CFH还由其他类型的细胞分泌 ...

来源:本站原创 2021-06-15 00:23 PNH红细胞溶血(图片来源:standardofcare.com) 2021年06月14日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公 ...

RARE Kidney Disease 2月28日是国际罕见病日,一直以来,罕见病是人类社会发展的沉重负担,同时也是现代医疗亟需攻破的重大难题之一.肾脏罕见病是其中的重要组成部分,疾病临床表现多样,其 ...

SMAD4基因编码的蛋白属于SMAD家族,可以被跨膜丝氨酸/苏氨酸受体激酶激活,如转化生长因子TGF-β受体,因此作为TGF-β信号的重要胞浆内信号级联分子,SMAD4可以自身形成同源复合物或与激活型 ...

(2020.11 )临床问题:为何有些分娩过程很平淡无奇的产妇产后却出现严重器官损害甚至危及生命?为何有些貌似并不严重的子痫前期病情却急转直下?为何HELLP病情轻重不同,有时难以捉摸,至今关于HEL ...

包括伦敦大学玛丽皇后学院研究人员在内的一个科学家小组发现,最常见的成人失明形式可能是由五种蛋白质中至少一种调节免疫系统的失败造成的.这些发现有朝一日可能预示着对发展中的老年性黄斑变性(AMD)的变革性 ...

丙氨酸 352 到缬氨酸 (A352V) 和亮氨酸 353 到脯氨酸 (L353P) 的突变分别与经典 MWS 和 FCAS 患者密切相关,而在重叠综合征患者中则不太相关.通过ES打靶技术生成两个点突 ...

10月12日,美国食品和药物管理局(FDA)已批准ULTOMIRIS ®(ravulizumab-cwvz)100 mg / mL制剂,用于治疗成年人阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的和非典型溶血性尿毒 ...

2019罕见病诊疗指南-非典型溶血性尿毒症综合征