派真生物完成B+轮融资，将加速布局AAV基因治疗平台

近日，广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”）宣布完成 B+ 轮融资，本轮融资由红杉资本中国基金领投，德诚资本跟投，凯辉基金、元禾原点继续参投。融资将主要用于建设 GMP 级大规模 AAV生产基地、扩建 GMP 生产车间、提升产能、推进 AAV 载体新技术、新工艺开发以及加速国内外基因治疗产业化进程。

派真生物成立于 2014 年，总部位于广州经济开发区，专注于重组腺相关病毒（rAAV）载体包装技术，提供 GMP 级 rAAV 工艺开发与基因治疗 CDMO 服务。2019 年 7 月，完成凯泰资本投资的 Pre-A 轮融资，今年 3 月份，完成腾业创投投资的 A 轮融资，8 月份完成凯辉基金和元禾原点投资的数千万 B 轮投资。

自成立以来，派真生物已为 6 个国家的学术及工业机构定制生产超过 1000 个 AAV，并且在 AAV 生产方面获得多项发明专利。

图 | 派真生物发展历程（来源：派真生物官网）

基因治疗是将外源正常基因导入靶细胞，以纠正和补偿由于缺陷或者是异常基因引起的疾病，达到治疗目的。基因治疗的策略主要包括基因表达、基因沉默以及基因编辑，不管是那种方式，理想的载体是关键。

目前基因治疗的载体主要包括非病毒载体和病毒载体。非病毒载体主要包括裸露 DNA、脂质体、纳米载体等，病毒载体主要包括腺病毒载体、腺相关病毒载体以及慢病毒载体。

腺相关病毒（AAV）是一种单链 DNA 病毒，AAV 不能够独立复制，只有在辅助病毒（如腺病毒、单纯疱疹病毒等）存在时，才能进行复制和感染细胞。目前科学界的共识是 AAV 不会导致任何人类疾病，超过 80% 的人群都携带 AAV。rAAV 是经过基因工程改造的载体，其基因组中编码病毒蛋白的部分被完全删除，由具有治疗作用的基因代替。rAAV 载体具有优越的安全性、长期稳定表达、可靶向绝大多数组织器官、支持局部和系统性注射等优点，被视为最有前途的基因转移载体之一。

截至目前，全球仅有三款 AAV 载体基因治疗药物被批准用于患者，分别是uniQure 公司开发的 Glybera（AAV1），Spark Therapeutics 公司开发的Luxturna（AAV2）和诺华公司开发的 Zolgensma（AAV9）。而 Spark Therapeutics 也在 2019 年被罗氏以 43 亿美元的价格收购，Zolgensma 也是由诺华及其以 83 亿美元收购的基因治疗公司 AveXis 共同开发。

国内除了派真生物之外，宜明细胞、和元生物等也在布局基于 AAV 的基因治疗平台，并且都拥有独立的 GMP 生产平台。

基因药物市场巨大，目前已知的由基因缺陷或变异等引起的疾病包括 6500 多种，中国人口基数大，基因导致的疾病患者更多。宜明细胞的创始人孙秀莲也曾表示，基因药物的发展还处于早期，类似于 20 年前的抗体研究阶段，但是随着工艺生产的进步，基因药物的发展将会越来越快。

参考：
http://www.ymcell.com/news_view.aspx?TypeId=202&Id=553&FId=t2:202:2

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