Dmdmdx点突变小鼠模型介绍
相关推荐
-
依靠遗传基因减缓肌肉力量下降,杜氏肌营养不良症的新药
全身肌肉力量下降的肌营养不良,是国家指定的难治之症.有各种各样的类型(病型),对于在小儿期发病的营养不良中患者人数最多的是"杜氏肌营养不良症(DMD)",与以往的对症疗法相比,有了 ...
-
杜氏肌营养不良症迎来新药,Viltepso获FDA加速批准!
12日,美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准Viltepso(viltolarsen)注射剂适用于53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者. -- 杜氏肌营养不良症 杜氏肌营养不良症(D ...
-
可治性罕见病—假肥大型肌营养不良症
一.疾病概述 假肥大型肌营养不良症( pseudohypertrophic muscular dystrophy),是一种严重的神经肌肉疾病,是进行性肌营养不良中最常见,也是小儿时期最常见.最严重的一 ...
-
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗 ...
-
盘点:2021年Q1即将获批重磅药物
2020年突如其来的疫情使人们越来越重视医药行业,2021年即将到来,那么2021年第一季度有哪些重磅药物值得大家期待呢?近日,Nature Reviews Drug Discovery发布了2021 ...
-
【Molecular Therapy】天津医科尹海芳教授组:外泌体介导DMD小鼠模型的肌肉功能改善
近日,天津医科大学尹海芳教授在Molecular Therapy杂志上发表文章,报道了外泌体在肌营养不良小鼠中介导膜完整性和肌肉功能的改善. 杜氏肌营养不良症(DMD)是一种危及生命的肌肉疾病,由于功 ...
-
又一款53号外显子跳跃疗法获FDA “优先审查” 上市!杜氏肌营养不良症按下治疗“加速键”
8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...
-
NBSGW点突变小鼠模型介绍
系统命名:NOD.Cg-KitW-41J Tyr + Prkdcscid Il2rgtm1Wjl/ThomJ 普通命名:NBSGW NBSGW点突变小鼠品系来源: 该品系由The University ...
-
LDLR敲除小鼠模型介绍
LDLR敲除小鼠基本信息 品系名称:B6 -Ldlrem1 /Vst 常用名:Ldlr KO; C57BL/6- Ldlr KO 背景:C57BL/6NCrl 毛色:黑色 品系建立: 低密度脂蛋白受体 ...
-
MC4R基因敲除小鼠模型介绍
MC4R基因敲除小鼠基本信息 品系名称:B6.Mc4rem1 /Vst 常用名:Mc4r KO; C57BL/6- Mc4r KO MC4R基因敲除小鼠背景:C57BL/6NCrl 毛色:黑色 MC4 ...
-
Hu-URG小鼠模型介绍
URG小鼠诱导肝损伤之后可以移植人源肝细胞,建立的模型称为人源化肝脏小鼠Hu-URG.URG小鼠的优点是,不诱导时uPA并不表达,小鼠健康生长:当用Dox诱导时,Tet-On系统驱动的uPA即在肝内表 ...
-
NPG-Fah基因敲除小鼠模型介绍
基本信息 品系名称:NPG- Fahem1Vst /Vst 常用名:NPG-Fah敲除小鼠:Fah敲除小鼠 背景:NOD 毛色:白色 品系建立: 小鼠Fah基因位于7号染色体,采用CRISPR-Cas ...
-
Tet-uPA小鼠模型介绍
基本信息 品系名称:B6.Cg-Tg(tetO- Alb- uPA)1 Vst /Vst 常用名: Tet-uPATg小鼠; Tet-uPA小鼠 背景:C57BL/6NCrl 毛色:黑色 品系建立: ...
-
肝损伤小鼠模型介绍
通过化学物质(如CCL4.D-氨基半乳糖等)诱导或者肝血管.胆管结扎手术等理化方法可以引起动物肝脏损伤,也可以通过遗传性生物学方法造成肝损伤模型.利用基因工程方法开发了可调控的更接近生理性条件的肝损伤 ...
-
HBV-hu-URG小鼠模型介绍
HBV-HuURG即感染人源化肝脏小鼠的模型.人原代肝细胞移植肝损伤的URG小鼠产生的人鼠嵌合肝脏小鼠(人源化肝脏小鼠),可以被来自乙肝病人或体外制备的HBV病毒感染.由于在小鼠肝脏中定植有人类肝脏细 ...
-
SpCas9完全性敲除小鼠模型介绍
CRISPR Cas9基因编辑技术( Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 是最新出现的一种由gRNA介导Cas9蛋白核 ...