俄亥俄州立大学综合癌症中心—亚瑟·G·詹姆斯癌症医院白血病研究项目的共同负责人John C. Byrd博士在一次预先录制的报告中说：“布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）的靶向抑制可以改善复发性和未经治疗的CLL患者的临床结果。阿卡替尼（Acalabrutinib，Calquence）是一种选择性BTK抑制剂，与其他BTK抑制剂（如依鲁替尼ibrutinib）相比，在体外试验中展现出更少的脱靶效应。”美国食品和药物管理局（FDA）于2019年批准阿卡替尼（Acalabrutinib）用于治疗未经治疗的成人复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。Byrd博士和他的同事展示了首次二期试验的成熟结果，以评估阿卡替尼（Acalabrutinib）在未经治疗的CLL患者中的应用。在ACE-CLL-001试验的扩张阶段，总共99名患者（中位年龄为64岁）中，62名患者每天服用阿卡替尼（Acalabrutinib）两次，每次100mg；37名患者每天一次，每次200mg。患者接受此药物治疗，直到病情恶化或毒性达到不可接受的程度。虽然患者最初被纳入每日一次或每日两次的治疗组，但研究人员认为每天两次给药可能更好，因此将所有患者转为接受100mg剂量。安全性是研究的主要疗效指标。其他疗效指标包括研究者评估的疗效、疾病对治疗产生反应的时间、疗效的持续时间以及患者在治疗结束后不出现某些并发症或不良反应的时间（无事件生存期）。中位随访53个月后，86%的患者仍在服用该药物。停药的最常见原因包括出现不良反应（6%）、病情恶化（3%）和撤回参与试验意愿（2%）。
