全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟申请上市！ / 开普饭

9月8日,<柳叶刀>已经发布了vosoritide(一种C型利钠肽(CNP)的研究类似物)的随机,双盲,3期,安慰剂对照,多中心试验的结果,用于5岁至18岁患有软骨发育不全的儿童.软骨病是 ...

加巴喷丁类似物(包括普瑞巴林和加巴喷丁)正越来越多地被超适应症应用于治疗慢性腰背痛,但是<公共科学图书馆·医学>杂志上的系统综述和荟萃分析得出结论:现有证据不支持这种使用. 普瑞巴林和加巴 ...

*本文所涉及专业部分,仅供医学专业人士阅读参考导语 2021年1月7日,中国上海专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)宣布其向中国国家药品监督管理局(NMP ...

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨.脊柱.面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱.这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)突变引起的,FGFR ...

2月3日,FiercePharma发布了2020年最值得期待的10款上市新药,排名主要基于EvaluatePharma提供的2024年销售额预测. 药品: Enhertu (fam-trastuzum ...

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨.脊柱.面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱. 近日,美国FDA受理vosoritide(伏索利肽,BMN111)的新药 ...

2021年04月16日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法.近日,该公司在2021年美国 ...

来源:本站原创 2021-08-29 01:59Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破. 软骨发育不全症儿童2021年08月29日讯 /生物谷BI ...

抗体偶联药物最近捷报频频,先是吉利德斥资 210 亿美元下注靶向 Trop-2 的 sacituzumab govitecan-hziy,紧着是默沙东引进 Seattle Genetics 靶向 LI ...

2021年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司公布了基因疗法valoctoc ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

刚好看到后台有粉丝留言,希望能够了解干细胞对帕金森的帮助.希望这篇文章能够解答各位对目前干细胞治疗帕金森疾病的进展. 作者:Dr.韦近日,美国FDA批准了首款用于治疗帕金森运动障碍的药物--Goco ...

双特异性抗体被视为治疗肿瘤的第二代疗法,近十年来,全球每年新开的双特异性抗体临床试验数目逐年增长,双特异性抗体药物发展迅速.据不完全统计,全球共有超过 100 种双特异性抗体药物研发处于临床阶段,从适 ...

全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟申请上市！