妥瑞氏症——“罕见病”却不罕见 / 开普饭

呼吸衰竭是临床较为常见的急症,这种症状的产生主要分为两种情况.有部分患者由于重大疾病,导致身体多个内脏器官功能受限.结构改变,进而出现氧气供给不足情况,导致呼吸衰竭症状产生:有部分患者由于呼吸系统病变 ...

岐伯有道 2021-11-03 [免责声明]图文来源于网络,如有侵权,请联系删除! 倪海厦医案-路佳瑞氏症00:0007:13 粤.倪海厦医案-路佳瑞氏症00:0006:51 A L S ( Lou ...

6月14日,当人们互祝"端午安康"的时候,一位阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的罕见病患者在焦急等待83天后,终于迎来了她的新生--国际领先的三期临床用药,以拓展性同情使用临床试 ...

CK注:原以为懂点罕见病,其实只是皮毛.发现MODY在这个罕见病分类中只有一行..... 新生儿糖尿病--ORPHA:224 DEND综合征--ORPHA:79134 中间DEND综合征--ORPHA ...

自2015年以来,国家针对医药行业深入改革颁布了多项政策法规,涉及临床试验数据核查.一致性评价.审评审批改革.优先审评审批.CFDA(现NMPA)加入ICH.医保目录调整与谈判.试点4+7带量采购及全 ...

2021年05月15日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Empaveli(pegcetacoplan),用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 ...

8 月 14 日,罗氏 IL-6R 抗体 Satralizumab(商品名:Enspryng)获得 FDA 批准上市,适应症为成人和儿童视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD),给药方式为皮下注射. Sat ...

2021年03月18日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis Pharma是C3靶向疗法开发方面的领导者,致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法,用于治疗由补体级联反应的不受控或过 ...

肌萎缩侧索硬化症,俗称"渐冻人症",是一种严重的神经退行性疾病.该疾病主要累及上下运动神经元,导致患者肌肉力量下降,包括四肢.面部.呼吸肌肉等,患者通常表现为肌肉萎缩.说话和吞咽困 ...

6月4日,BioMarin公司宣布,Vimizim(elosulfase alfa)已被NMPA批准用于治疗IVA型黏多糖贮积症(MPS),这是国内首个获批的MPS疗法. 黏多糖贮积症,顾名思义,是由 ...

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