罕见病新药！美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)! / 开普饭

8 月 14 日,罗氏 IL-6R 抗体 Satralizumab(商品名:Enspryng)获得 FDA 批准上市,适应症为成人和儿童视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD),给药方式为皮下注射. Sat ...

一种罕见的危及生命的贫血现在有了新的治疗选择.美国食品和药物管理局(FDA)宣布批准pegcetacoplan(Empaveli)注射液用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH).根据FDA的公告, ...

10月12日,美国食品和药物管理局(FDA)已批准ULTOMIRIS ®(ravulizumab-cwvz)100 mg / mL制剂,用于治疗成年人阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的和非典型溶血性尿毒 ...

阿斯利康的子公司Viela Bio在上市两年后,于近日,其抗CD19单克隆抗体Uplizna(inebilizumab-cdon)获得FDA批准上市,治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者,该药曾 ...

6月19日,Alexion宣布提交长效补体C5抑制剂 ravulizumab (ALXN1210) 的上市申请,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemogl ...

近日,阿斯利康(LON: AZN)宣布将以 390 亿美元 "现金 + 股票" 的方式收购美国制药公司亚力兄制药(Alexion Pharmaceuticals,NASDAQ:AL ...

[声明]公众号发布指南/共识等文献仅作为学术传播,不涉及任何商业营销,如涉及版权,请联系小编删除. 中华血液学杂志2013年3月第24卷第3期制定者: 中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组为 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种克隆性造血干细胞紊乱,表现为溶血性贫血.骨髓衰竭和血栓形成. 1.PNH的介绍与历史背景 PNH最早的描述之一是paul strüBing博士,他在1882年描述 ...

6月11日,Alexion与Complement制药公司日宣布双方达成合作协议,共同开发临床前阶段的补体C6抑制剂CP010,用于治疗神经退行性疾病. 补体是存在于血清.组织液和细胞膜表面的的一组不耐 ...

[声明]公众号发布指南/共识仅作为学术传播,不涉及任何商业营销,如涉及版权,请联系小编删除. 概述阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,P ...

11月16日,Apellis公司宣布,FDA受理pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的上市申请,并授予优先审评资格.PDUFA预定审批期限为2021年5月14日. 该项NDA ...

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