【医伴旅】FDA批准pegcetacoplan用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 / 开普饭

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种克隆性造血干细胞紊乱,表现为溶血性贫血.骨髓衰竭和血栓形成. 1.PNH的介绍与历史背景 PNH最早的描述之一是paul strüBing博士,他在1882年描述 ...

罕见病新药!C3抑制剂pegcetacoplan获美国FDA优先审查:3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris 来源:本站原创 2020-11-18 16:57 2020年11月18日讯 /生物谷BI ...

[声明]公众号发布指南/共识仅作为学术传播,不涉及任何商业营销,如涉及版权,请联系小编删除. 概述阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,P ...

2021年05月15日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Empaveli(pegcetacoplan),用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿,简称PNH,是一种获得性红细胞膜缺陷引起的慢性溶血,其特点为常在睡眠后解酱油色或葡萄酒色尿.起病多隐袭缓慢,以贫血.出血为首发症状较多,以血红蛋白尿起病者较少.个别以感染.血栓 ...

2021年03月18日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis Pharma是C3靶向疗法开发方面的领导者,致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法,用于治疗由补体级联反应的不受控或过 ...

一.背景阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病.其临床表现为不同程度的发作性血管内溶血.阵发性血红蛋白尿.骨髓造血功能衰竭和静脉血栓的形成.PNH的发病机制为位于X ...

11月16日,Apellis公司宣布,FDA受理pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的上市申请,并授予优先审评资格.PDUFA预定审批期限为2021年5月14日. 该项NDA ...

2020年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis Pharma是C3靶向疗法开发方面的领导者,致力于通过开创性的靶向C3方法开发首创和同类最佳疗法,用于治疗由补体级联反应的不受控或过 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性造血干细胞克隆性疾病,由于此病较为罕见,因此其如何诊治需要进一步深入研究.现在,靶向模式为治疗PNH提供了新的治疗思路,而最引人关注补铁通路抑制治疗随着依 ...

一.疾病概述阵发性睡眠性血红蛋白尿( paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种少见的获得性克隆性造血干细胞疾病,表现为溶血性贫血.血栓和骨髓衰竭[1~4 ...

[声明]公众号发布指南/共识等文献仅作为学术传播,不涉及任何商业营销,如涉及版权,请联系小编删除. 中华血液学杂志2013年3月第24卷第3期制定者: 中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组为 ...

【医伴旅】FDA批准pegcetacoplan用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症