【转发】罕见病诊疗指南：阵发性睡眠性血红蛋白尿症 / 开普饭

AlexionUltomirisravulizumab阵发性睡眠性血红蛋白尿症PNHC5补体抑制剂来源:本站原创 2021-07-26 18:19Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿症重点难点掌握阵发性睡眠性血红蛋白尿症的临床表现及诊断熟悉阵发性睡眠性血红蛋白尿症的鉴别诊断及治疗了解阵发性睡眠性血红蛋白尿症的发病机制一.概述 þ 阵发性 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿,简称PNH,是一种获得性红细胞膜缺陷引起的慢性溶血,其特点为常在睡眠后解酱油色或葡萄酒色尿.起病多隐袭缓慢,以贫血.出血为首发症状较多,以血红蛋白尿起病者较少.个别以感染.血栓 ...

本文涉及专业知识,仅供医学专业人士阅读参考儿童不明原因的贫血或全血细胞减少, 需要注意这种罕见病一次普通的门诊 9岁的女孩奇奇(化名),因为腹痛在当地医院查血常规:白细胞3.23×109/L,中性 ...

一.溶血性贫血的病因和发病机制分类 (一)红细胞内在缺陷 (遗传性缺陷) 所致的溶血性贫血 1．红细胞膜缺陷: 常见的有遗传性球形细胞增多症( HS).遗传性椭圆形细胞增多症.遗传口形细胞增多症. 2 ...

一.疾病概述阵发性睡眠性血红蛋白尿( paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种少见的获得性克隆性造血干细胞疾病,表现为溶血性贫血.血栓和骨髓衰竭[1~4 ...

来源:本站原创 2021-06-10 02:33 2021年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --亚力兄制药(Alexion Pharma)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大Ult ...

来源:本站原创 2021-06-15 00:23 PNH红细胞溶血(图片来源:standardofcare.com) 2021年06月14日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种克隆性造血干细胞紊乱,表现为溶血性贫血.骨髓衰竭和血栓形成. 1.PNH的介绍与历史背景 PNH最早的描述之一是paul strüBing博士,他在1882年描述 ...

11月16日,Apellis公司宣布,FDA受理pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的上市申请,并授予优先审评资格.PDUFA预定审批期限为2021年5月14日. 该项NDA ...

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