罕见病新药！美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年! / 开普饭

阵发性睡眠性血红蛋白尿,简称PNH,是一种获得性红细胞膜缺陷引起的慢性溶血,其特点为常在睡眠后解酱油色或葡萄酒色尿.起病多隐袭缓慢,以贫血.出血为首发症状较多,以血红蛋白尿起病者较少.个别以感染.血栓 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种克隆性造血干细胞紊乱,表现为溶血性贫血.骨髓衰竭和血栓形成. 1.PNH的介绍与历史背景 PNH最早的描述之一是paul strüBing博士,他在1882年描述 ...

11月16日,Apellis公司宣布,FDA受理pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的上市申请,并授予优先审评资格.PDUFA预定审批期限为2021年5月14日. 该项NDA ...

–ULTOMIRIS是aHUS的第一个也是唯一的长效C5抑制剂,每隔一个月给药一次,可减轻成人和儿童的治疗负担 – ULTOMIRIS有可能成为日本治疗aHUS的新护理标准,aHUS是一种罕见病,可能 ...

关键词 Empaveli:Soliris:补体抑制剂:收购近日,Apellis Pharmaceuticals公司宣布FDA已批准其C3补体抑制剂Empaveli(pegcetacoplan)上市 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿症重点难点掌握阵发性睡眠性血红蛋白尿症的临床表现及诊断熟悉阵发性睡眠性血红蛋白尿症的鉴别诊断及治疗了解阵发性睡眠性血红蛋白尿症的发病机制一.概述 þ 阵发性 ...

[声明]公众号发布指南/共识等文献仅作为学术传播,不涉及任何商业营销,如涉及版权,请联系小编删除. 中华血液学杂志2013年3月第24卷第3期制定者: 中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组为 ...

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性造血干细胞克隆性疾病,由于此病较为罕见,因此其如何诊治需要进一步深入研究.现在,靶向模式为治疗PNH提供了新的治疗思路,而最引人关注补铁通路抑制治疗随着依 ...

一种罕见的危及生命的贫血现在有了新的治疗选择.美国食品和药物管理局(FDA)宣布批准pegcetacoplan(Empaveli)注射液用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH).根据FDA的公告, ...

[声明]公众号发布指南/共识仅作为学术传播,不涉及任何商业营销,如涉及版权,请联系小编删除. 概述阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,P ...

一.疾病概述阵发性睡眠性血红蛋白尿( paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种少见的获得性克隆性造血干细胞疾病,表现为溶血性贫血.血栓和骨髓衰竭[1~4 ...

10月12日,美国食品和药物管理局(FDA)已批准ULTOMIRIS ®(ravulizumab-cwvz)100 mg / mL制剂,用于治疗成年人阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的和非典型溶血性尿毒 ...

6月19日,Alexion宣布提交长效补体C5抑制剂 ravulizumab (ALXN1210) 的上市申请,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemogl ...

罕见病新药！美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!