慢性GVHD的病因及症状是什么?REZUROCK的作用机制又是怎么样的?

目前,治愈恶性血液病的关键手段之一是进行异基因造血干细胞移植,而在移植后可能会导致并发症,慢性移植物抗宿主病(慢性GVHD)是其一。该并发症不仅会阴性患者生活质量,严重的可能会影响患者远期生存。那么,慢性GVHD的病因及症状是什么呢?

慢性GVHD病因是什么?

慢性GVHD是一种通常在异基因干细胞移植后一年内发生的疾病,会导致显著的发病率和死亡率。当移植的免疫细胞(移植物)攻击宿主(患者)细胞,导致多个组织发炎和纤维化时,就会发生这种情况。

慢性GVHD症状可能出现哪些症状?

该病可影响多器官系统,包括食道、胃肠道、神经肌肉系统、泌尿生殖道、肝、肺、口、眼、肌肉和关节。目前,美国约有14000人患有cGVHD。

CGVHD的症状包括眼睛干燥,皮疹隆起或变色,皮肤增厚,腹部肿胀,皮肤和眼睛黄色变色,口干,呼吸急促,吞咽困难(吞咽困难),疲劳,肌肉无力,关节紧绷。

当患有慢性GVHD时,身体会发生什么?

简而言之,慢性GVHD会导致患者的免疫系统失衡。在慢性GVHD患者中,免疫系统反应过度,产生过多的某些细胞而不足以产生其他细胞。这会导致炎症(肿胀)和纤维化(瘢痕形成),这会损坏患者的器官。

随着移植技术体系的不断完善,患者对移植后健康高质量生活的述求越来越高,重视慢性GVHD的防护和管理非常重要。

REZUROCK(belumosudil)是首个获FDA批准的靶向Rho相关螺旋激酶2 (ROCK2)的ROCK2抑制剂。临床研究(ROCKstar,一个随机的、开放的、多中心的2期研究)数据显示,REZUROCK可能有助于减少至少2种其他类型治疗失败后12岁及以上人群的慢性GVHD症状。

REZUROCK(belumosudil)

ROCK2抑制剂REZUROCK作用机制是什么?

据研发公司Kadmon公布,REZUROCK是Rho相关螺旋激酶(ROCK)的小分子抑制剂,ROCK是一种调节炎症反应和纤维化过程的信号通路。它通过调节STAT3和STAT5的磷酸化和调节Th17/Treg平衡来降低促炎反应。

大多数治疗慢性GVHD的药物是免疫抑制剂。这些药物抑制了你的免疫系统。虽然这些药物可以帮助治疗病情,但也可能降低您身体抵抗入侵者(如感染)的能力。REZUROCK不同的是,它可以帮助重新平衡免疫系统。REZUROCK是该症唯一被批准的药物,可以阻断患者体内的ROCK2途径,并可能减轻炎症和纤维化的症状。但需要注意的是,目前尚不清楚REZUROCK对12岁以下儿童是否安全有效。

注:本文旨在介绍医药健康研究,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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