人源化小鼠是什么？人源化小鼠技术原理

人源化小鼠是携带功能性人类基因、细胞、组织和/或器官、免疫系统或微生物的小鼠，用于生物医学研究和临床治疗方案的开发。有些人源化小鼠携带人类细胞，有些则与人类具有某些一致的遗传和生理特性。因为小鼠基因组与人类基因组高度相似，且更易于操作和改变，所以小鼠可以方便地模拟人类的生物学特性。这里我们就将着重介绍——基因人源化小鼠模型。

这类人源化小鼠，从基因修饰的方式上，可以归为Knock-in基因敲入模型。即小鼠中的某个或某些基因被人类基因、基因组序列或调节元件取代。

构建基因人源化小鼠模型时，可以靶向全长基因，也可以根据基因的特定结构靶向部分序列，还可以靶向小鼠基因的特定调控元件，比如启动子等等。基因人源化之后，小鼠可以表达出完整人源蛋白或包含人源特定结构域的嵌合蛋白。