可治性罕见病—湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征WAS / 开普饭

来源:成体干细胞国家地方实验室有趣的科普视频值得分享 (下方视频点击播放)

如果说干细胞是治愈系擅长修复,那么免疫细胞就是战斗系擅长攻击.

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(1) 遗传背景:①起源:参见CBA/J.1932年H 亚系列到JAX.然后引到Gruneberg和Haldane处.1954年引到Harwell.1966年引到NIN.1987年从NIN引到 IML ...

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艾曲波帕常被用于治疗血小板减少症,但是你知道吗,其实艾曲波帕对再障病情也有治疗效果.那么艾曲波帕都有什么作用呢,我们来一起看看吧! 艾曲波帕是什么? 艾曲波帕是一种口服的血小板生成素受体激动剂,可促使 ...

一.疾病概述先天性无巨核细胞性血小板减少症(congenital amegakaryocytic thrombocytopenia,CAMT)是一种散发的以血小板减少和巨核细胞增生不良为特征的罕见病 ...

一.疾病描述血栓性血小板减少性紫癜(thrombotic thrombocytopenic purpura,TTP)是一种罕见的血栓栓塞性微血管病,以微血管病性溶血性贫血.血小板聚集消耗性血小板减少 ...

一.疾病概述先天性中性粒细胞减少伴胰腺功能不全综合征(Shwachman-Diamond syndrome,SDS)是一种罕见的常染色体隐性遗传病,特点是骨髓衰竭和胰腺外分泌功能不全,常伴有神经发育 ...

一.疾病概述炎症性肠病(lnflammatory bowel disease,IBD)为遗传易感宿主对共生或致病微生物免疫反应失调所致,表现为消化道慢性炎症,可见于任何年龄'1].包括溃疡性结肠炎( ...

一.疾病概述小肠淋巴管扩张症(intestinal lymphangiectasia,IL)是一种极为罕见的消化道蛋白丢失性疾病.由于各种因素导致小肠淋巴管阻塞扩张,使富含蛋白质.淋巴细胞.脂肪的淋 ...

一.疾病概述进行性骨化性纤维发育不良( fibrodysplasia ossificans progressiva,FOP),或称进行性骨化性肌炎 ( Myositis ossificans p ...

一.疾病概述石骨症叉称大理石骨.原发性脆性骨硬化.硬化性增生性骨病和粉笔样骨.是一种少见的骨发育障碍性疾病.本病特征性表现为破骨细胞不能发挥骨吸收及骨重塑作用,引起广泛的骨质硬化,重者髓腔封闭,造成 ...

一.疾病概述高IgE综合征(hyper IgE syndrome,HIES)又称Job综合征,由Davis等于1966年首次报道[1].HIES是一组罕见的原发性免疫缺陷病,临床主要表现为反复发作的 ...

一.疾病概述原发性红斑肢痛症(primary erythromelalgia,PEM)是一种罕见的常染色体显性单基因遗传病,可分为家族性和散发性,发病率分别为1.11100 000[1],其中多见于 ...

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