一图了解软骨发育不全和新药vosoritide（伏索利肽，BMN111）临床试验过程 / 开普饭

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨.脊柱.面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱. 近日,美国FDA受理vosoritide(伏索利肽,BMN111)的新药 ...

9月8日,<柳叶刀>已经发布了vosoritide(一种C型利钠肽(CNP)的研究类似物)的随机,双盲,3期,安慰剂对照,多中心试验的结果,用于5岁至18岁患有软骨发育不全的儿童.软骨病是 ...

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨.脊柱.面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱.这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)突变引起的,FGFR ...

*本文所涉及专业部分,仅供医学专业人士阅读参考导语 2021年1月7日,中国上海专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)宣布其向中国国家药品监督管理局(NMP ...

罕见病是是指发病率很低.很少见的一类疾病.罕见病在全球目前尚无统一标准,其发病率低.流行病学数据缺乏.临床诊断能力不足.治疗药物稀缺且价格昂贵是当前罕见病诊疗与防治的重要困境.全世界已知的罕见病约有7 ...

来源:本站原创 2021-08-29 01:59Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破. 软骨发育不全症儿童2021年08月29日讯 /生物谷BI ...

2021年04月16日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法.近日,该公司在2021年美国 ...

来源:本站原创 2020-07-27 17:33 2020年07月27日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者 ...

吴天麟:今上传一份简要病历,请各位老师提出初步诊断和建议.患者,女,21岁,以发现步行过多或劳累后,左髋关节疼痛,就诊南平地区级某医院,经临床骨科及外院MR检查拟诊左髋关节病变,建议住院手术治疗,患者 ...

软骨发育不全(achondroplasia, ACH)(OMIM:100800)是最常见的软骨发育异常类疾病,活产儿的患病率为1/30000-1/10000.ACH是完全外显的常染色体显性遗传病,85 ...

致死性软骨发育不全(Thanatophoric Dysplasia, TD)又称致死性椎骨体扁平的软骨发育异常San Diego型. 常染色体显性遗传病,是由编码成纤维生长因子受体3(Fibrobla ...

一图了解软骨发育不全和新药vosoritide（伏索利肽，BMN111）临床试验过程