PNPLA6相关综合征性视网膜变性
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盲点的发病原因
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专注国产眼科基因治疗药物,这家企业正在整合临床资源让IRDs患者有药可用
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Bardet-Biedl综合征(Bardet-Biedl syndrome,BBS)是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病,遗传方式为常染色体隐性遗传.临床表现可累及全身多个系统,其主要表现包括:早发性进 ...
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科研 | Clin. Gastroenterol. Hepatol:代谢性和遗传性危险因素是酒精相关肝纤维化严重程度最强预测因子
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罕见肝病新药!口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市:治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!
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罕见肝病新药!美国FDA批准Livmarli:首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!
来源:本站原创 2021-10-12 03:50Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症. Alagille ...
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消化外科进展|外科医师应重视对代谢相关脂肪性肝病的认识——窦科峰 杨西胜
引用本文 窦科峰, 杨西胜. 外科医师应重视对代谢相关脂肪性肝病的认识[J]. 中华消化外科杂志, 2021, 20(1): 40-45. DOI: 10.3760/cma.j.cn115610-20 ...
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罕见病患者福音!一文总结全球首个治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)药物研究数据
*仅供医学专业人士阅读参考 国内唯一获得SSc-ILD适应症的抗纤维化药物. 在过去的二十年内,结缔组织病(CTD)如类风湿性关节炎(RA).系统性硬化病(SSc).系统性红斑狼疮(SLE).干燥综合 ...
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专家论坛|范建高 郑明华:代谢相关脂肪性肝病慢加急性肝衰竭的过去、现状与未来
1980年,Ludwig等[1]首次将病理学表现为酒精性脂肪性肝炎但无过量饮酒且无其他可以导致脂肪性肝炎的异质性疾病定义为原发性非酒精性脂肪性肝炎(NASH).1986年Schaffner和Thale ...
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手指关节肿胀,可能是肺癌惹的祸!何为肺癌相关肥大性骨关节病?
65岁的刘阿姨平时身体一向很好,天天跳着广场舞,子女建议她每年做健康体检,她不以为然.近一个月,刘阿姨发现两只手的手指关节肿胀疼痛,早上起来都握不紧拳头.有一定文化水平的刘阿姨第一时间想到会不会是什么 ...
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风湿周刊·全球药品动态丨贝利木单抗上市许可或将修订,托珠单抗获批治疗系统性硬化相关间质性肺病
应聘全职及兼职编辑,发送简历至 chenlf@high-med.com 本期风湿周刊为大家整理近期欧美风湿免疫性疾病药物动态(此次筛文时间节点为:2021.3.1-2021.3.28.) 欧洲CHMP ...
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特别关注|代谢相关脂肪性肝病饮食干预新策略
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疾病介绍及临床表现 结缔组织疾病(CTD)是一种以全身血管和结缔组织的慢性非感染性炎症为病理基础的自身免疫性疾病,累及肺脏时可出现间质性肺病.间质性肺疾病(ILD)是一组主要累及肺间质和肺泡腔,导致肺 ...