罕见病新药！欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
来源：本站原创 2021-09-06 01:49Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
PNH红细胞溶血（图片来源：standardofcare.com）2021年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准长效C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）扩大使用人群，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（体重≥10公斤）和青少年患者。具体为：经历出血、有临床症状表明疾病活动度很高的儿童和青少年PNH患者，以及在接受Soliris（eculizumab）治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH儿童和青少年患者。在欧盟，Ultomiris于2019年7月获得批准，用于治疗PNH成人患者。Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白，可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。随着这项最新批准，Ultomiris成为了欧盟批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。来自3期临床试验的结果显示，Ultomiris减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。2021年6月，美国FDA批准扩大Ultomiris适用人群，用于治疗PNH儿童（一个月及以上）和青少年患者。Ultomiris是美国第一个也是唯一一个针对这一年龄组PNH患者的治疗方法。英国伦敦国王学院医院Austin Kulasekaraj博士表示：“PNH是一种毁灭性的疾病，会对儿童的生活质量产生重大影响。Ultomiris的批准，将对欧盟地区的PNH儿科患者带来治疗进步。与Soliris相比，Ultomiris每年需要的输液次数减少，并具有良好的疗效和安全性，该药将减少这些儿科患者缺课进行治疗的需要。”阿斯利康旗下公司Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“Ultomiris的批准反映了我们对提供新治疗的持续承诺，这些新治疗能够对患者的生活产生有意义的影响。Ultomiris已成为治疗PNH成人患者的标准护理疗法，我们将尽快向更年轻的患者群体提供治疗。”
PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。PNH的症状和并发症是由于缺乏对补体系统的调节或控制引起的，而补体系统是人体免疫系统的一个重要组成部分。自2018年首次批准以来，Ultomiris已迅速PNH成人患者的标准疗法。Ultomiris旨在抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用，同时保留免疫系统其他部分的功能，以抵抗常见病原体和感染。Ultomiris通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制，减少血管内红细胞的破坏（血管内溶血和血栓）的风险。此次欧盟批准，基于一项3期临床研究的结果。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。Ultomiris在儿童和青少年PNH患者中的疗效和安全性与Ultomirs在成人PNH患者临床研究中已建立的特征一致，代表了真实临床环境中广泛的PNH患者群体。