杜氏肌营养不良症临床表现
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重症肌无力中肌无力危象是什么?
肌无力危象 是指重症肌无力患者在病程中由于某种原因突然发生的病情急剧恶化,呼吸困难,危及生命的危重现象.根据不同的原因,MG危象通常分3种类型: ①肌无力危象大多是由于疾病本身的发展所致.也可因感染. ...
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又一款53号外显子跳跃疗法获FDA “优先审查” 上市!杜氏肌营养不良症按下治疗“加速键”
8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...
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JMT日本看病-依靠遗传基因减缓肌肉力量下降,杜氏肌营养不良症的新药
全身肌肉力量下降的肌营养不良,是国家指定的难治之症.有各种各样的类型(病型),对于在小儿期发病的营养不良中患者人数最多的是"杜氏肌营养不良症(DMD)",与以往的对症疗法相比,有了 ...
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12日,美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准Viltepso(viltolarsen)注射剂适用于53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者. -- 杜氏肌营养不良症 杜氏肌营养不良症(D ...
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杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗!
来源:本站原创 2021-01-12 15:13 2021年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)男孩 ...
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