2021病毒学系列讲座三|病毒的基因组学与基因治疗病毒载体 / 开普饭

慢病毒载体系统是一种能非常高效的把外源基因稳定整合到哺乳动物细胞中的载体工具.除了常规质粒转染外,目前该系统也是把外源基因转入哺乳动物细胞的最常用方法之一.由于具有目的基因和启动子选择的灵活性以及转染 ...

从1972年美国著名生物学家Friedmann和Roblin在Science杂志上提出了"gene therapy(基因治疗)"的概念至今,人们在基因治疗领域已发展研究了近五十年. ...

贝壳社,国内领先的医疗健康创新创业平台来源:美柏医健作者:cageling 基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的.在过去的几十年里,基因治疗领 ...

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近日,动脉网获悉,基因疗法公司Encoded Therapeutics宣布完成1.35亿美元D轮融资.投资者包括GV(前谷歌风投),Matrix Capital Management和ARCH Ven ...

慢病毒shRNA干扰载体系统是一种非常高效的,能稳定干扰各种哺乳动物细胞靶基因表达的载体工具.一旦病毒基因组被逆转录成DNA并永久整合到宿主细胞基因组中,由人类U6启动子驱动表达的shRNA将会导致靶 ...

前言基因治疗是目前最火热的治疗领域之一,因为它针对的是疾病的潜在致病原因而不仅仅是症状.该疗法可以诱导病变细胞中的基因表达或沉默,并已在临床前试验中取得成功,但其临床应用依然受到基因载体免疫原性.致 ...

基因治疗之路再现挫折. 美东时间 2 月 16 日,全球基因治疗领跑者蓝鸟 bluebird bio, Inc.(Nasdaq: BLUE,以下简称为 "蓝鸟")宣布紧急叫停其在研 ...

五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...

日前,FDA 与基因治疗相关企业刚刚结束了马拉松式咨询委员会会议,会议的核心围绕 AAV 基因治疗的安全性展开,这一问题一直是基因治疗中的一道 "必答题". 美东时间 9 月 9 ...

人类基因组包含20000到25000个驱动生物进程的蛋白编码基因.在罕见病领域,大多数罕见病涉及功能失调的基因,全球超过3亿患者受到遗传疾病的影响,美国有3000万患者,其中半数患者为婴儿和儿童.许多 ...

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