Encoded打造靶向基因疗法，精确调控内源基因，从“根”解决遗传病【海外案例】 / 开普饭

现今精神分裂症.精神障碍.神经官能症.失眠等精神疾病的发病率逐年升高,引起社会高度关注.研究发现:许多发病率高.危害性大的疾病,如神经精神病.高血压.哮喘病等,均属基因调控失常所致的疾病.患者及家属如 ...

一. 疾病概述 Dravet综合征又称婴儿严重肌阵挛癫痫(severe myoclonic epilepsy in infancy),因本病有25%的患儿始终不出现肌阵挛发作,2001年国际抗癫痫联盟 ...

文|陈根对生物学领域的研究来说,合成生物学产生了重要的影响.利用工程学思维和方法,合成生物学揭开了很多生命系统的调控机制,改造并扩展了一系列生物元件,带来了广泛的生物医学应用,为疾病诊断与治疗提供了 ...

上调表达使得功能增强通常采用的方法是将目的基因的编码区(CDS)构建到载体中,导入细胞内使目的基因的表达量显著增加.但基因在细胞内本体表达已经很高时,此时再进行过表达的调控,细胞的表型很可能不会发生变 ...

2020年12月21日,开发罕见病疗法的全球生物制药公司Zogenix宣布,欧盟委员会(EC)已批准FINTEPLA®(芬氟拉明)口服溶液的上市授权,用于治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作,作为其 ...

近日,一家号称研发全新 RNAi 疗法的美国初创生物科技公司 Camp4 Therapeutics(Camp4)宣布完成 4500 万美元的 A 轮融资. 这家公司的创始团队阵容强大,创始人包括世界知 ...

7 月 30 日,基因编辑头部公司 Sangamo(NASDAQ: SGMO)宣布与制药巨头诺华(NYSE: NVS)达成一项全球许可协议,诺华将会借助 Sangamo 的基因调控技术 ZFP-TF, ...

本文来自微信公众号:峰瑞资本(ID:freesvc),作者:马睿,原文标题:<峰瑞报告24 | 迎接最"聪明"的风口,为脑与神经科学勇敢投资> 如果说宇宙是复杂.神秘又 ...

全球有超过 8.5 亿人患有某种形式的肾脏疾病,数量是癌症患者的 20 倍以上.但目前为止,对于肾脏疾病的治疗研究进展远远落后于癌症.大多数的肾脏药物开发方法是减缓由高血压.糖尿病等导致的慢性肾脏炎症 ...

从 "杰西事件" 涅槃后,基因治疗先驱詹姆斯・威尔逊(James Wilson)的产业落地脚步逐渐加速.在淡马锡(Temasek)下注 2 亿美元后,威尔逊又创立了一家基因疗法公司 ...

在阿尔茨海默症(AD)早期,tau蛋白在大脑突触中积聚,破坏信号在神经元之间的传递.tau蛋白的积聚被认为与阿尔茨海默病患者认知能力下降有关,而且tau越多,认知退化的速度就越快. 许多研究都试图 ...

不少觅友看过帖子之后对这个药非常感兴趣-- 但也有觅友表示,不太明白这是个啥子药-- 作为一种新型抗肿瘤药物,Oncoprex隶属基因治疗,直接针对EGFR靶向药的耐药问题,并且临床前研究表明可增强化 ...

不再是简单地复刻细胞内固有功能的重现和轻度改造,合成生物学为研究者们提供了一双可以随意操控基因的魔术手. 上世纪七十年代,基因工程技术被提出,它使得"外源性"核酸可以在指定宿主细胞 ...

近日,动脉网获悉,生物技术公司Poseida Therapeutics在IPO中筹集到资金2.048亿美元(约合14.3亿人民币).IPO前夕,7月7日,Poseida Therapeutics公布其 ...

冠心病是一种主要由冠状动脉粥样硬化导致的常见心脏病,其中高血脂是冠心病的一个非常重要的危险因素.血脂是血液中所含脂质的总称,包括胆固醇.甘油三酯等. 冠心病患者通常服用多种药物来预防心脏病发作,包括血 ...

新冠疫苗已成为强制接种的疫苗,而了解这种针剂的真正含义非常重要.按照定义,mRNA新冠疫苗是莫德纳(Moderna)和辉瑞(Pfizer)公司研制的基因治疗法,并不是疫苗.然而,很多事实查证者 ...

随着12月29日,西班牙一名男孩作为第一例接受了辉瑞的基因疗法三期临床试验的治疗,这个基因治疗就正式开始了全球临床试验. 这个基因治疗,PF-06939926,也正式获得了学名,Fordadistro ...

Encoded打造靶向基因疗法，精确调控内源基因，从“根”解决遗传病【海外案例】