NEJM：诺奖技术“治愈”基因病！CRISPR-Cas9基因编辑疗法公布最新数据，β-地中海贫血和镰... / 开普饭

22日,欧洲药品管理局(EMA)已经授予CTX001优先药物资格(PRIME).CTX001是一种研究性.自体性.CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法,用于治疗重度镰状细胞病(SCD). PRIME是 ...

12月7日,CRISPR Therapeutics宣布提交CTX001在β-地中海贫血中的临床试验申请(CTA). CTX001是一种研究性CRISPR基因编辑的自体造血干细胞疗法,拟开发用于患有β- ...

2020年12月5日-8日,美国血液学会(American Society of Hematology, ASH)第62届年会盛大召开.这是全球血液学领域一年一度的最高规格盛会,代表了该领域全球最高学 ...

试验发现根据Ⅰ期CARBON试验(NCT04035434)的最新结果,研究性完全拥有的同种异体嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法CTX110在复发/难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤患者中表现出剂量依赖 ...

今日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品 ET-01 的临床试验申请.博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速 ...

作者:中山大学孙逸仙纪念医院曾胜强审核:中山大学孙逸仙纪念医院陈楚雄什么是地中海贫血?地中海性贫血又叫做珠蛋白生成障碍性贫血,它是由于一种或者是几种正常珠蛋白肽链合成障碍,或者是部分障碍而引起 ...

▎药明康德内容团队报道 "迈入基因编辑疗法这个充满创新和未知的科学领域,就像一下子跳进了深海.但这次,我们不想等着被浪潮推动,而是要真正走在浪潮前面."博雅辑因首席执行官魏东博士近 ...

来源:科技部 2021-01-19 12:12 镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病,主要发生在非洲裔人群中.它是由血红蛋白基因突变引起的.这种突变导致红细胞变硬,并迫使它们变成镰刀状.然后,这些变 ...

基因治疗遗传性血液疾病又获新进展. CRISPR Therapeutics(Nasdaq:CRSP)和Vertex Pharmaceuticals(Nasdaq:VRTX)共同研发的基因疗法 CTX0 ...

2020 年 5 月 11 日,CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)和 Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRT ...

NEJM：诺奖技术“治愈”基因病！CRISPR-Cas9基因编辑疗法公布最新数据，β-地中海贫血和镰...